Méthodes statistiques d'ajustement pour les facteurs confondants en évaluation économique
| Autor: | Julmiste, Gaetane Raymonde |
|---|---|
| Jazyk: | francouzština |
| Rok vydání: | 2024 |
| Předmět: | |
| Druh dokumentu: | Texte::Thèse::Mémoire de maîtrise |
| Popis: | Ajuster adéquatement pour les variables confondantes est une problématique majeure en économie de la santé. Différentes méthodes ont été proposées. Les études qui ont comparé ces méthodes l'ont rarement fait à partir de données simulées, mais plutôt sur la base d'arguments conceptuels. Notre étude visait ainsi à réaliser des simulations de Monte-Carlo pour comparer les méthodes les plus recommandées dans la littérature telles que la régression par le bénéfice monétaire net et les régressions apparemment indépendantes, en générant des données pour les réponses en log-linéaire et linéaire. Nous avons estimé l'effet causal sous la forme d'un rapport de coût-efficacité différentiel et d'un bénéfice monétaire net, soit pour la population générale, soit chez les traités, afin de déterminer les méthodes qui contrôlent le mieux le biais en utilisant divers scénarios où la taille d'échantillon et les corrélations variaient. Seul la méthode d'appariement complet sur le score de propension ajusté pour tous les confondants permettait d'obtenir un biais faible. Des analyses supplémentaires ont permis de déterminer que lorsque les réponses sont générées selon des modèles log-linéaires, la modélisation linéaire de ces réponses induit un biais. Ce biais n'était pas atténué par la modélisation des confondants à l'aide de splines cubiques, alors qu'il était résorbé en utilisant l'estimation ciblée par maximum de vraisemblance couplé à l'apprentissage machine, d'autant que les coûts soient ajustés pour leurs propres confondants ainsi que les confondants simultanés des coûts et de l'efficacité, et que l'efficacité soit ajustée pour ses propres confondants et les confondants simultanés des coûts et de l'efficacité. Puisque les réponses en évaluation économique sont potentiellement souvent log-linéaires, nous recommandons l'utilisation de l'appariement complet en ajustant pour tous les confondants, ou l'utilisation d'apprentissage machine pour modéliser les réponses où chaque réponse est ajustée pour ses confondants et les confondants simultanés du coût et de l'efficacité. Adjusting for confounding variables is a major issue in health economics. Various methods have been proposed. Studies that have compared these methods have rarely done so on the basis of simulated data, but rather on the basis of conceptual arguments. The aim of our study was therefore to carry out Monte Carlo simulations to compare the methods most recommended in the literature, such as regression by net monetary benefit and seemingly unrelated regressions, by generating log-linear or linear outcome data. We estimated the causal effect in the form of incremental cost-effectiveness ratio and net monetary benefit, either for the general population or among the treated, to determine which methods best controlled for bias using various scenarios where sample size and correlations varied. Only the full matching on a propensity score adjusted for all confounders achieved a low bias. Further analysis determined that when outcomes were generated according to log-linear models, linear modeling of these outcomes induced bias. This bias was not mitigated by modeling confounders using cubic splines, whereas it was removed using targeted maximum likelihood estimation coupled with machine learning, provided that costs were adjusted for their own confounders as well as simultaneous cost and effictiveness confounders, and effectiveness was adjusted for its own confounders and simultaneous cost and effectiveness confounders. Since outcomes in economic evaluation are potentially often log-linear, we recommend the use of full matching by adjusting for all confounders, or the use of machine learning to model outcomes where each outcome is adjusted for its confounders and the simultaneous confounders of cost and effectiveness. |
| Databáze: | Networked Digital Library of Theses & Dissertations |
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