P173: Establishing preclinical efficacy for the first AAV gene therapy for GSD IX γ2 across stages of progressive liver disease

Autor: Rebecca Gibson, Jeong-A Lim, Su Jin Choi, Neha Jumani, Deeksha Bali, Sarah Young, William Jeck, Baodong Sun, Aravind Asokan, Priya Kishnani
Jazyk: angličtina
Rok vydání: 2023
Předmět:
Zdroj: Genetics in Medicine Open, Vol 1, Iss 1, Pp 100202- (2023)
Druh dokumentu: article
ISSN: 2949-7744
DOI: 10.1016/j.gimo.2023.100202
Databáze: Directory of Open Access Journals