Eteplirsen Use in a Boy with Duchenne Muscular Dystrophy and Sickle Cell Anemia

Autor:	Gregory M. Aiello, Michael Stephen Cartwright
Jazyk:	angličtina
Rok vydání:	2022
Předmět:	children duchenne muscular dystrophy treatment mutation Neurology. Diseases of the nervous system RC346-429
Zdroj:	Case Reports in Neurology, Vol 14, Iss 3, Pp 396-399 (2022)
Druh dokumentu:	article
ISSN:	1662-680X
DOI:	10.1159/000527358
Popis:	Eteplirsen is an antisense oligonucleotide used in the treatment of Duchenne muscular dystrophy (DMD). The safety of eteplirsen use in individuals with rare comorbid conditions is not known. We present the case of a 4-year-old boy with a DMD exon deletion amenable to treatment with eteplirsen and comorbid sickle cell anemia. He has received eteplirsen treatment for 3 years with no clear adverse effects, including no increase in sickle cell crises.
Databáze:	Directory of Open Access Journals
Externí odkaz:	https://doaj.org/article/2aecdf0339a14a029c6d7f46cd0d2375 Zobrazit plný text záznamu View record in DOAJ Plný text ve formátu PDF Plný text ve formátu HTML
Nepřihlášeným uživatelům se plný text nezobrazuje	K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.