INNOVATIVE SPLICE SWITCHING OLIGONUCLEOTIDE THERAPY FOR NIEMANN-PICK TYPE C1 DISEASE

Autor: Maria Martinez De Lagran, Yu-Han Huang, Ondrej Kostov, Haiyan Zhou, Paul Gissen, Marvin Caruthers, Timothy Yu, Daniel Ginberg, Mara Dierssen
Jazyk: angličtina
Rok vydání: 2023
Předmět:
Zdroj: IBRO Neuroscience Reports, Vol 15, Iss , Pp S116-S117 (2023)
Druh dokumentu: article
ISSN: 2667-2421
DOI: 10.1016/j.ibneur.2023.08.121
Databáze: Directory of Open Access Journals