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En esta revisión se describe la situación actual de la terapia génica en enfermedades hematológicas, inmunológicas y en cáncer. En todas ellas el objetivo principal de los diversos abordajes de la terapia génica es el transducir los genes terapéuticos en la mayor parte de las células diana. A nivel de enfermedades crónicas o inmunológicas se requiere, asimismo, una expresión estable de los genes terapéuticos y a nivel de las células tumorales la eficiencia o porcentaje de células transducidas condiciona el éxito de los tratamientos. Por consiguiente, los vectores son uno de los elementos básicos para optimizar los abordajes y protocolos de terapia génica dado que sabemos que con el empleo de liposomas menos del 10% de las células van a ser transducidas, que con el empleo de retrovirus sólo se van a infectar células en replicación y que con los adenovirus va a haber una respuesta inflamatoria importante y una transducción transitoria del gen terapéutico. Asimismo se discuten los últimos abordajes en terapia génica del cáncer con virus de replicación selectiva, genes suicidas, etc. |
