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The growing incidence of neurodegenerative diseases is based on our increasingly aging society as well as the difficulties in establishing defined therapy regimens. For dry age-related macular degeneration (AMD) and the later stage of geographic atrophy (GA), various treatment options exist that only decelerate the progression of the disease. However, no therapy is currently available that can restore the degenerated retinal pigment epithelium (RPE) and/or photoreceptor cells. Cellular and gene-based approaches aim for the regeneration of the degenerated cells and/or the continuous secretion of cell-protecting agents. The article describes the approaches that are currently being investigated in different clinical trials. These trials are based on the use of cell-based drug delivery systems, stem cells of different origins as well as virus-mediated gene therapy approaches. Finally, we give an overview of ongoing therapeutic developments and present our own research activities, which consist of a combination of pigment epithelial cell transplantation and additive non-viral gene therapy to treat retinal degenerative diseases.Die zunehmende Anzahl degenerativer Erkrankungen ist zurückzuführen auf unsere immer älter werdende Gesellschaft sowie die diffizile Etablierung definierter Therapiekonzepte. Im Fall der trockenen altersbedingten Makuladegeneration (AMD) und dem späten Stadium der geografischen Atrophie (GA) existieren bislang lediglich verschiedene Behandlungsformen, die eine verzögerte Progression des Krankheitsverlaufs bewirken, jedoch keine Therapie, die in der Lage ist, die geschädigten retinalen Pigmentepithel (RPE) und/oder Photorezeptorzellen wiederherzustellen. Demgegenüber verfolgen zell- und/oder genbasierte Behandlungsansätze das Ziel der Regeneration des geschädigten Gewebes und/oder der kontinuierlichen Sezernierung zellschützender Agenzien. Der Artikel beschreibt die aktuell in der klinischen Austestung befindlichen Ansätze, die auf der Verwendung von zellbasierten Drug-Delivery-Systemen, Stammzellen unterschiedlichen Ursprungs und virusbasierten Gentherapieverfahren beruhen. Abschließend wird ein Ausblick auf verschiedene Therapieweiterentwicklungen gegeben und es werden eigene Forschungsarbeiten vorgestellt, die auf einer Kombination aus Pigmentepithelzelltransplantation und additiver nicht viraler Gentherapie zur Behandlung degenerativer Netzhauterkrankungen basieren. |
