| Popis: |
La drépanocytose est la pathologie génétique rare la plus répandue dans le monde. En France, elle est considérée comme une priorité de santé publique par les autorités nationales. En effet, dans certaines régions comme en Île-de-France ou dans les DROM, l’incidence est élevée et des moyens de prise en charge sont nécessaires. Cette pathologie à la symptomatologie variable, mais aux atteintes multi-organiques, nécessite un suivi pluridisciplinaire régulier et adapté à chaque patient. Les traitements actuels présents sur le marché européen, ne se consacrent seulement qu’à soulager la symptomatologie importante de cette pathologie. Seule la greffe de cellules souches est une approche curative, mais elle reste encore trop peu développée. L’arrivée sur le marché de nouvelles thérapeutiques comme le crizanlizumab (Adakveo®), ayant une action sur la physiopathologique de la maladie donne un nouvel axe de prise en charge. Ce travail met donc en exergue la potentielle efficacité clinique et l’impact économique associé à ce nouvel anticorps au sein du CHU de la Martinique. L’étude comprenait 4 patients aux caractéristiques peu comparables mais globalement représentatives de la population drépanocytaire vivant sur l’île de la Martinique. Avec les dossiers médicaux papiers de chacun des patients, toutes les données nécessaires ont pu être centralisées dans un tableur standardisé. Les résultats suggèrent donc une diminution significative du taux annuel de crise vaso-occlusives, comme l’avait décrit l’étude SUSTAIN sur la crizanlizumab (Adakveo®). Ce principal critère suppose donc une diminution des ré-hospitalisations lorsque le patient est traité par ce nouveau traitement. Le nombre de jours en hospitalisation pour les patients serait alors réduit de moitié. En découle, une diminution de l’impact économique malgré le prix élevé du flacon de crizanlizumab (Adakveo®). Cette analyse sera à confronter avec les données de vie réelles que doit faire paraître l’étude SUSTAIN en décembre 2025.Avec l’espérance de vie qui s’allonge pour cette pathologie, la recherche de nouvelles thérapeutiques pour soulager ces patients doit être maintenue et approfondie pour aider cette population grandissante. |
