Horizon scanning for rare diseases : an aproach for collecting and synthesizing information
| Autor: | Gomes, Pollyanna Teresa Cirilo |
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| Přispěvatelé: | Galato, Dayani |
| Jazyk: | portugalština |
| Rok vydání: | 2019 |
| Předmět: | |
| Zdroj: | Repositório Institucional da UnB Universidade de Brasília (UnB) instacron:UNB |
| Popis: | Tese (doutorado)—Universidade de Brasília, Faculdade de Ceilândia, Programa de Pós-Graduação Stricto Sensu em Ciências e Tecnologias e Saúde, 2019. Introdução: No Brasil, a pressão por novas tecnologias se reflete de forma pronunciada na solicitação de medicamentos por meio da judicialização, que envolve riscos sanitários, desorganiza o ciclo de assistência farmacêutica e as contas públicas, mas tem sido um meio para obtenção de tratamento farmacológico. Assim, é urgente o delineamento de novas políticas públicas que possibilitem o acesso seguro e racional a medicamentos para doenças raras. O Monitoramento do Horizonte Tecnológico (MHT) pode ter papel-chave nesse contexto, ao entregar às partes interessadas informações baseadas em evidências científicas sobre tecnologias novas e emergentes em tempo oportuno. Objetivos: Aplicar o MHT para as doenças raras que mais oneraram o orçamento do Ministério da Saúde (MS) pela via judicial, de modo a demonstrar a aplicabilidade do método como possível norteador de políticas públicas para essa categoria de doenças. Métodos: O estudo consistiu em três etapas: (1) definição das cinco doenças raras cujos medicamentos judicializados mais oneraram o MS no período de 2015 a 2018; (2) aplicação da metodologia de MHT para identificar fármacos em desenvolvimento clínico para as cinco doenças e filtrar os fármacos identificados para uma delas; (3) elaboração de avaliação de MHT do tipo aprofundada para uma das doenças. Resultados: O valor relacionado às doenças Hemoglobinúria Paroxística Noturna, Síndrome Hemolítico Urêmica atípica (SHUa), Mucopolossacaridose 6, Doença de Fabry e Distrofia Muscular de Duchenne, correspondeu a 70% do total de R$ 4.457.714.536,44. Demonstrou-se um ativo cenário de desenvolvimento clínico de fármacos para essas doenças e a perspectiva da entrada no Brasil de medicamentos registrados em outros países. A avaliação aprofundada de MHT para SHUa revelou candidatos a medicamentos com potencial de atender necessidades clínicas não alcançadas pelo eculizumabe, novas vias de administração e com a possibilidade de chegarem ao mercado com elevados preços. Conclusões: A abordagem proposta poderia possibilitar a preparação do sistema de saúde brasileiro para a entrada de novas tecnologias. Foi possível elencar precocemente novos fármacos e alvos terapêuticos, o que poderia ser útil para a pesquisa e desenvolvimento nacionais de medicamentos para doenças raras. Além disso, a tendência de alto custo dos potenciais xvii novos medicamentos aponta a perpetuação da dificuldade de se manter a sustentabilidade do Sistema Único de Saúde. Introduction: In Brazil, the pressure for new technologies is strongly reflected in the request for medicines through judicialization, which involves health risks, disrupts the pharmaceutical service cycle and public accounts, but has been a means to obtain pharmacological treatment. Thus, the design of new public policies that enable safe and rational access to medicines for rare diseases is urgent. Horizon Scanning (HS) can play a key role in this context by providing stakeholders with information based on scientific evidence on new and emerging technologies in a timely manner. Objectives: To apply HS for the rare diseases that most burdened the budget of the Ministry of Health (MoH) through judicialization, in order to demonstrate the applicability of this method as a possible guide for public policies making for this category of diseases. Methods: The study consisted of three stages: (1) definition of the five rare diseases whose judicialized drugs most burdened the MS in the period from 2015 to 2018; (2) application HS to identify drugs in clinical development phase for the five diseases and filtration of the drugs identified for one of the diseases; (3) elaboration of in-depth HS assessment for one of the diseases. Results: The spend related to the diseases Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria, Atypical Hemolytic Uremic Syndrome (aHUS), Mucopolysaccharidosis 6, Fabry Disease and Duchenne Muscular Dystrophy, corresponded to 70% of the total of R$ 4,457,714,536.44. There was shown an active scenario of drug clinical development for these diseases and the prospect of entry in Brazil of medicines registered in other countries. The in-depth HS assessment for aHUS revealed drug candidates with potential to reach clinical needs not met by eculizumab, new routes of administration and with the possibility of enter into market with high prices. Conclusions: The proposed approach could enable the preparation of the Brazilian health system for the entry of new technologies. It was possible to list new drugs and therapeutic targets early, which could be useful for national research and development of medicines for rare diseases. Besides that, the high cost trend of new medicines indicates the xix perpetuation of the difficulty of maintaining the sustainability of the Unified Health System. |
| Databáze: | OpenAIRE |
| Externí odkaz: |
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