Опыт ведения пациентов с болезнью Фабри после изменения дозы или смены препарата в процессе проведения ферментозаместительной терапии

Autor: WEIDEMANN F., KRÄMER J., DUNING T., LENDERS M., CANAAN-KÜHL S., KREBS A., GONZÁLEZ H.G., SOMMER C., ÜÇEYLER N., NIEMANN M., STÖRK S., SCHELLECKES M., REIERMANN S., STYPMANN J., BRAND S.-M., WANNER C., BRAND E.
Jazyk: ruština
Rok vydání: 2015
Předmět:
БОЛЕЗНЬ ФАБРИ
БОЛЕЗНИ НАКОПЛЕНИЯ
ЛИЗОМАЛЬНЫЕ БОЛЕЗНИ
Х-СЦЕПЛЕННАЯ ЛИЗОСОМАЛЬНАЯ БОЛЕЗНЬ
ГЛОБОТРИАОЗИЛЦЕРАМИД
GL-3
GB3
ГЛИКОСФИНГОЛИПИДЫ
КАРДИОМИОПАТИЯ
ПОЧЕЧНАЯ НЕДОСТАТОЧНОСТЬ
МИКРОАЛЬБУМИНУРИЯ
ФЕРМЕНТОЗАМЕСТИТЕЛЬНАЯ ТЕРАПИЯ
АГАЛСИДАЗА АЛЬФА
РЕПЛАГАЛ
АГАЛСИДАЗА БЕТА
ФАБРАЗИМ
НЕЙРОПАТИЧЕСКАЯ БОЛЬ
МАГНИТНО-РЕЗОНАНСНАЯ ТОМОГРАФИЯ С ОТСРОЧЕННЫМ КОНТРАСТИРОВАНИЕМ
ВНУТРИЭПИДЕРМАЛЬНЫЕ НЕРВНЫЕ ВОЛОКНА
ПЛОТНОСТЬ НЕРВНЫХ ВОЛОКОН
ИНСУЛЬТ
ТРАНЗИТОРНАЯ ИШЕМИЧЕСКАЯ АТАКА
Zdroj: Нервно-мышечные болезни.
ISSN: 2413-0443
2222-8721
Popis: В связи с перебоями в поставках агалсидазы бета в 2009 г. многие пациенты с болезнью Фабри (БФ) были переведены на терапию меньшими дозами этого фермента или на лечение другим ферментом агалсидазой альфа. В настоящем наблюдательном исследовании проведена оценка изменения состояния «таргетных» органов и симптомов, возникающих вследствие снижения доз или смены препарата на агалсидазу альфа. Под наблюдением находились 105 взрослых пациентов с БФ, получавшие агалсидазу бета (в дозе 1 мг / кг массы тела) в течение 1 года и более, которые были неслучайным образом разделены на тех, кто продолжил лечение по данной схеме (группа обычных доз, n = 38), тех, кому доза была снижена до 0,3-0,5 мг / кг (группа сниженных доз, n = 29), и тех, которые были переведены на лечение агалсидазой альфа в дозе 0,2 мг / кг (группа смены фермента), с последующим проспективным наблюдением в течение 1 года. Оценивались клинические события (смерть, инфаркт миокарда, тяжелая аритмия, инсульт, прогрессирование до терминальной стадии почечной недостаточности); изменения функции сердца и почек, неврологический статус и симптомы, связанные с БФ (невропатическая боль, гипогидроз, диарея и тяжесть заболевания). В группе обычных доз функциональное состояние органов и симптомы, связанные с БФ, оставались стабильными. В группе сниженных доз отмечено уменьшение рассчитанной скорости клубочковой фильтрации примерно на 3 мл / мин / 1,73 м2 (p = 0,01), а в группе смены препарата повышение медианного соотношения альбумин / креатинин со 114 (0-606) мг / г до 216 (0-2062) мг / г (p = 0,03). Кроме того, в группах сниженных доз и смены препарата обнаруживалось существенное повышение средних оценок по индексу оценки тяжести Майнц и частоты приступов боли, хронической боли, боли в желудочно-кишечном тракте и диареи. У пациентов, получавших агалсидазу бета в обычных дозах, наблюдали стабильное течение болезни, в то время как снижение доз привело к ухудшению функции почек и усугублению симптомов. Переход на агалсидазу альфа безопасен, однако возможны прогрессирование микроальбуминурии и усиление выраженности симптомов БФ.
Databáze: OpenAIRE
Externí odkaz: