Long-term exposure to Myozyme results in a decrease of anti-drug antibodies in late-onset Pompe disease patients
| Autor: | Masat, Elisa, Laforêt, Pascal, De Antonio, Marie, Corre, Guillaume, Perniconi, Barbara, Taouagh, Nadjib, Mariampillai, Kuberaka, Amelin, Damien, Mauhin, Wladimir, Hogrel, Jean-Yves, Caillaud, Catherine, Ronzitti, Giuseppe, Puzzo, Francesco, Kuranda, Klaudia, Colella, Pasqualina, Mallone, Roberto, Benveniste, Olivier, Mingozzi, Federico, Bassez, G., Bedat-Millet, A. L., Behin, A., Eymard, B., Leonard-Louis, S., Stojkovic, T., Canal, A., Decostre, V., Bouhour, F., Boyer, F., Castaing, Y., Chapon, F., Cintas, P., Durieu, I., Echaniz-Laguna, A., Feasson, L., Furby, A., Hamroun, D., Ferrer, X., Solé, G., Froissart, R., Piraud, M., Germain, D., Benistan, K., Guffon-Fouilhoux, N., Journel, H., Labauge, P., Lacour, A., Levy, A., Magot, A., Péréon, Y., Minot-Myhié, M. -C., Nadaj-Pakleza, A., Nathier, C., Orlikowski, D., Pellegrini, N., Petiot, P., Praline, J., Lofaso, F., Prigent, H., Dutry, A., Renard, D., Sacconi, S., Desnuelle, C., Salort-Campana, E., Pouget, J., Tiffreau, V., Vincent, D., Zagnoli, F. |
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| Přispěvatelé: | Centre de recherche en myologie, Université Pierre et Marie Curie - Paris 6 (UPMC)-Association française contre les myopathies (AFM-Téléthon)-Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)-Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS), Institut de Myologie, Université Pierre et Marie Curie - Paris 6 (UPMC)-Commissariat à l'énergie atomique et aux énergies alternatives (CEA)-Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) (AP-HP)-Association française contre les myopathies (AFM-Téléthon)-Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)-Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS), Centre de Recherche des Cordeliers (CRC), Université Paris Diderot - Paris 7 (UPD7)-École pratique des hautes études (EPHE), Université Paris sciences et lettres (PSL)-Université Paris sciences et lettres (PSL)-Université Pierre et Marie Curie - Paris 6 (UPMC)-Université Paris Descartes - Paris 5 (UPD5)-Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM), Généthon, CHU Pitié-Salpêtrière [AP-HP], Sorbonne Université (SU)-Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) (AP-HP), Service de biochimie métabolique [CHU Necker], Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) (AP-HP)-CHU Necker - Enfants Malades [AP-HP], Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) (AP-HP), Institut Cochin (IC UM3 (UMR 8104 / U1016)), Université Paris Descartes - Paris 5 (UPD5)-Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)-Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS), Service de diabétologie [CHU Cochin], Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) (AP-HP)-Hôpital Cochin [AP-HP], Université Pierre et Marie Curie - Paris 6 (UPMC)-École Pratique des Hautes Études (EPHE), Université Paris sciences et lettres (PSL)-Université Paris sciences et lettres (PSL)-Université Paris Diderot - Paris 7 (UPD7)-Université Paris Descartes - Paris 5 (UPD5)-Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM), Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) (AP-HP)-Sorbonne Université (SU), Centre National de la Recherche Scientifique ( CNRS ) -Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale ( INSERM ) -Association française contre les myopathies ( AFM-Téléthon ) -Université Pierre et Marie Curie - Paris 6 ( UPMC ), Université Pierre et Marie Curie - Paris 6 ( UPMC ) -Commissariat à l'énergie atomique et aux énergies alternatives ( CEA ) -Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP)-Association française contre les myopathies ( AFM-Téléthon ) -Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale ( INSERM ) -Centre National de la Recherche Scientifique ( CNRS ), Centre de Recherche des Cordeliers ( CRC ), Université Paris Diderot - Paris 7 ( UPD7 ) -École pratique des hautes études ( EPHE ) -Université Pierre et Marie Curie - Paris 6 ( UPMC ) -Université Paris Descartes - Paris 5 ( UPD5 ) -Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale ( INSERM ), GENETHON, Genethon, DHUI2B, CHU Pitié-Salpêtrière [APHP], CHU Necker - Enfants Malades [AP-HP]-Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP), Institut Cochin ( UM3 (UMR 8104 / U1016) ), Université Paris Descartes - Paris 5 ( UPD5 ) -Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale ( INSERM ) -Centre National de la Recherche Scientifique ( CNRS ), Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP)-CHU Cochin [AP-HP], Université Pierre et Marie Curie - Paris 6 [UPMC], CHU Necker - Enfants Malades [AP-HP], Hôpital Cochin [AP-HP], Hôpital Henri Mondor, CHU Rouen, Hôpital neurologique et neurochirurgical Pierre Wertheimer [CHU - HCL], Centre Hospitalier Universitaire de Reims [CHU Reims], CHU de Bordeaux Pellegrin [Bordeaux], CHU Caen, Centre d'investigation clinique de Toulouse [CIC 1436], Centre Hospitalier Lyon Sud [CHU - HCL] [CHLS], Centre Hospitalier Universitaire de Saint-Etienne [CHU Saint-Etienne] [CHU ST-E], CHU Montpellier, CHU Bordeaux [Bordeaux], Hôpital de l'Hôtel Dieu [CHU-HCL], Centre Hospitalier Régional Universitaire [Lille] [CHRU Lille], Centre hospitalier universitaire de Nantes [CHU Nantes], CHU Pontchaillou [Rennes], Centre Hospitalier Universitaire d'Angers [CHU Angers], Hôpital Raymond Poincaré [AP-HP], Hôpital de la Croix-Rousse [CHU - HCL], Centre Hospitalier Régional Universitaire de Tours [CHRU Tours], Centre Hospitalier Universitaire de Nice [CHU Nice], Hôpital de la Timone [CHU - APHM] [TIMONE], Unité de Recherche Pluridisciplinaire Sport, Santé, Société (URePSSS) - ULR 7369 - ULR 4488 [URePSSS], Hôpital d'Instruction des Armées Clermont Tonnerre, Université Pierre et Marie Curie - Paris 6 (UPMC)-École pratique des hautes études (EPHE), HAL UPMC, Gestionnaire |
| Jazyk: | angličtina |
| Rok vydání: | 2016 |
| Předmět: |
0301 basic medicine
Adult Male Chemokine congenital hereditary and neonatal diseases and abnormalities [SDV.IMM] Life Sciences [q-bio]/Immunology T cell T-Lymphocytes Antibodies Article 03 medical and health sciences 0302 clinical medicine Immune system Medicine [ SDV.IMM ] Life Sciences [q-bio]/Immunology Humans Enzyme Replacement Therapy Age of Onset Aged [SDV.MHEP.EM] Life Sciences [q-bio]/Human health and pathology/Endocrinology and metabolism Multidisciplinary biology business.industry Glycogen Storage Disease Type II Immunogenicity Case-control study Antibody titer nutritional and metabolic diseases alpha-Glucosidases Enzyme replacement therapy Dendritic Cells [ SDV.MHEP.EM ] Life Sciences [q-bio]/Human health and pathology/Endocrinology and metabolism Middle Aged [SDV.MHEP.EM]Life Sciences [q-bio]/Human health and pathology/Endocrinology and metabolism 3. Good health 030104 developmental biology medicine.anatomical_structure Treatment Outcome Case-Control Studies Immunoglobulin G Immunology biology.protein Interleukin-2 [SDV.IMM]Life Sciences [q-bio]/Immunology Female Antibody business 030217 neurology & neurosurgery |
| Zdroj: | Scientific Reports Scientific Reports, Nature Publishing Group, 2016, 6, pp.36182. ⟨10.1038/srep36182⟩ Scientific Reports, 2016, 6, pp.36182. ⟨10.1038/srep36182⟩ Scientific Reports, Nature Publishing Group, 2016, 6, pp.36182. 〈10.1038/srep36182〉 |
| ISSN: | 2045-2322 |
| DOI: | 10.1038/srep36182⟩ |
| Popis: | Immunogenicity of recombinant human acid-alpha glucosidase (rhGAA) in enzyme replacement therapy (ERT) is a safety and efficacy concern in the management of late-onset Pompe disease (LOPD). However, long-term effects of ERT on humoral and cellular responses to rhGAA are still poorly understood. To better understand the impact of immunogenicity of rhGAA on the efficacy of ERT, clinical data and blood samples from LOPD patients undergoing ERT for >4 years (n = 28) or untreated (n = 10) were collected and analyzed. In treated LOPD patients, anti-rhGAA antibodies peaked within the first 1000 days of ERT, while long-term exposure to rhGAA resulted in clearance of antibodies with residual production of non-neutralizing IgG. Analysis of T cell responses to rhGAA showed detectable T cell reactivity only after in vitro restimulation. Upregulation of several cytokines and chemokines was detectable in both treated and untreated LOPD subjects, while IL2 secretion was detectable only in subjects who received ERT. These results indicate that long-term ERT in LOPD patients results in a decrease in antibody titers and residual production of non-inhibitory IgGs. Immune responses to GAA following long-term ERT do not seem to affect efficacy of ERT and are consistent with an immunomodulatory effect possibly mediated by regulatory T cells. |
| Databáze: | OpenAIRE |
| Externí odkaz: |
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