Die angemessene Evidenz für Therapieentscheidungen: eine Diskussion des Methodenpluralismus in klinischen Studien
| Autor: | G. Geipel, A Mühlbacher, Peter Schmidt, D Radic, T Otto, J Clouth, T. M. Zimmermann, J. Bausch, E Huppertz, Franz Porzsolt, U. Ravens-Sieberer |
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| Přispěvatelé: | Publica |
| Rok vydání: | 2013 |
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| Zdroj: | Gesundheitsökonomie & Qualitätsmanagement. 18:31-39 |
| ISSN: | 1439-4049 1432-2625 |
| DOI: | 10.1055/s-0032-1330555 |
| Popis: | Die randomisierte kontrollierte Studie (RCT) gilt als Goldstandard zur Gewinnung angemessener Evidenz für Therapieentscheidungen. Idealtypische Studien werden auch als Explanatory Trials bezeichnet, um sie von Studien unter Alltagsbedingungen (Pragmatic Trials) zu unterscheiden. Bei Einhaltung aller für die Durchführung dieser Studien geforderten Qualitätskriterien können die vier wesentlichen Formen systematischer Fehler (Selection Bias, Performance Bias, Attrition Bias und Detection Bias) vermieden und die interne Validität von Studien gewährleistet werden. Wenn die interne Validität einer Studie bestätigt wird, ist davon auszugehen, dass die innerhalb der Studie angestellten Vergleiche weitgehend frei von systematischen Fehlern sind. Die externe Validität besagt, dass in einer Studie di e Eigenschaften der Grundgesamtheit reflektiert werden, für welche die Ergebnisse der Studie gültig sein sollen. Da eine gute randomisierte Studie eine möglichst exakt definierte und homogene Population von Probanden enthält, kann sie per definitionem nahezu keine externe Validität, d. h. externe Gültigkeit, haben. Der Nachweis der externen Validität ist aber ebenso bedeutend wie der Nachweis der internen Validität, weil Erkenntnisse, die in randomisierten Studien gewonnen werden, nur wertvoll sind, wenn sie auch bei Patienten unter Alltagsbedingungen mit Erfolg angewandt werden können. Eine Verletzung dieser letztgenannten Forderung wird auch als Sampling Bias bezeichnet. Zur Gewährleitung der internen und externen Evidenz scheint ein Zwei-Schritt-Verfahren sinnvoll. Im ersten Schritt wir d die Wirkung eines Therapieprinzips idealtypisch in einem Explanatory Trial ohne Anspruch auf externe Validität nachgewiesen. Im zweiten Schritt wird der Nutzen für die untersuchten Patientengruppen unter Alltagsbedingungen (Pragmatic Trial) geprüft. Designs und etablierte Methoden zur Auswertung dieser Studien werden diskutiert. Das Zwei-Schritt-Verfahren bietet gegenüber den bisherigen Verfahren drei Vorteile: Das Risiko, die Ergebnisse von RCTs zu überinterpretieren, wird reduziert, weil Explanatory Trials lediglich die Wirkung unter Idealbedingungen nachweisen können. Der vom Gesetzgeber geforderte Nachweis des Nutzens kann durch Pragmatic Trials, welche die externe Validität berücksichtigen, erbracht werden. Möglicherweise lassen sich Fortschritte des Erkenntnisgewinns nur erzielen, wenn in kontrollierten pragmatischen Studien Methoden angewandt werden, bei denen der Einfluss der beabsichtigten Intervention (Therapie) mit jenem unbeabsichtigter Interventionen (Confounder) verglichen wird. Beispiele solcher Methoden sind das Propensity Score Matching und Strukturgleichungsmodelle. Die Entscheidung über die ideale Auswertungsmethode ist von den Bedingungen und den Variablen der Studie abhängig. |
| Databáze: | OpenAIRE |
| Externí odkaz: |
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