| Popis: |
ATMPs hold meaningful promise for patients with chronic diseases with significant medical unmet needs. Some have shown potential to treat many diseases that are partially or completely caused by genetic mutations. For example, Luxturna® is the first line of treatment for hereditary retinal dystrophy that will result in vision loss. There is no current cure for this disease and most patients go blind. Cells developed for the treatment of acute myocardial infarction, chronic ischemic heart failure and limb ischemia may provide an alternative therapy to achieve self-repair, remodeling and ultimately to achieve long-term functional stabilization and improve heart function. CAR-T cell therapies such as Kymriah and Yescarta have achieved significant survival results. Some advanced treatments may not cure the disease, but have the potential to stop a variety of diseases, particularly fatal brain disease, adrenoleukodystrophy, and degenerative diseases such as Parkinson's disease. Considering the social value it will add; some advanced treatments are expected to replace chronic treatments and eliminate the costs associated with non-adherence to existing treatments. Cell and gene therapies can also reduce the cost of complications and hospitalizations and the use of healthcare resources. It can have positive effects not only on direct costs, but also on social, educational and caregiver costs. ATMP’ler, önemli tıbbi karşılanmamış ihtiyaçları olan kronik hastalıklara sahip hastalar için anlamlı vaatlerde bulunmaktadır. Bazıları kısmen veya tamamen genetik mutasyonların neden olduğu birçok hastalığı tedavi etme potansiyeli göstermiştir. Örneğin, Luxturna® görme kaybı ile sonuçlanacak kalıtsal retina distrofisi için ilk tedavi seçeneğidir. Bu hastalığın mevcut bir tedavisi yoktur ve çoğu hasta kör olmaktadır. Akut miyokard enfarktüsünün, kronik iskemik kalp yetmezliğinin ve ekstremite iskemisinin tedavisine yönelik geliştirilmiş hücreler, kendi kendine onarım, yeniden şekillenme sağlamak ve nihayetinde uzun süreli fonksiyonel stabilizasyon sağlamak ve kalp fonksiyonunu iyileştirmek için alternatif bir tedavi sağlayabilmektedir. Kymriah ve Yescarta gibi CAR-T hücre tedavileri önemli sağkalım sonuçları elde etmiştir. Bazı gelişmiş tedaviler hastalığı ortadan kaldırmayabilir, ancak fatal beyin hastalığı, adrenolökodistrofi ve Parkinson hastalığı gibi dejeneratif hastalıklar başta olmak üzere çeşitli hastalıkları durdurma potansiyeline sahip olabilir. Toplumsal açıdan katacağı değerlere bakılacak olursa; bazı gelişmiş tedavilerin kronik tedavilerin yerini alması ve mevcut tedavilere uyumsuzlukla ilişkili maliyetleri ortadan kaldırması beklenmektedir. Hücre ve gen tedavileri ayrıca komplikasyon ve hastaneye yatış maliyetlerini ve sağlık kaynak kullanımını azaltabilirler. Yalnızca direkt maliyetler üzerinde değil, aynı zamanda sosyal, eğitim ve bakıcı maliyetleri üzerinde de olumlu etkileri olabilir. |
