Intravenous Immunoglobulins Improve Survival in Monoclonal Gammopathy-Associated Systemic Capillary-Leak Syndrome

Autor: Marc Pineton de Chambrun, Marie Gousseff, Wladimir Mauhin, Jean-Christophe Lega, Marc Lambert, Sophie Rivière, Antoine Dossier, Marc Ruivard, François Lhote, Gilles Blaison, Laurent Alric, Christian Agard, David Saadoun, Julie Graveleau, Martin Soubrier, Marie-Josée Lucchini-Lecomte, Christine Christides, Annick Bosseray, Hervé Levesque, Jean-François Viallard, Nathalie Tieulie, Pierre-Yves Lovey, Sylvie Le Moal, Béatrice Bibes, Giuseppe Malizia, Pierre Abgueguen, François Lifermann, Jacques Ninet, Pierre-Yves Hatron, Zahir Amoura, Arnaud Hot, Laurent Argaud, Romain Hernu, Sylvie de la Salle, Stanislas Ledochowski, Anne-Sophie Moreau, Thomas Papo, Romain Sonneville, Bruno Verdière, Sybille Merceron, Nathalie Zappella, Mickael Landais, Nicolas Limal, Damien Contou, Thomas Similowski, Alexandre Demoule, Bertrand Souweine, Julien Haroche, Julien Boileau, Bernard Lecomte, Thomas Hanslik, Antoine Vieillard-Baron, Nicolas Terzi, Caroline Bulte, Aline Talasczka, Eric Hachulla, Olivier Decaux, Florent Ibouanga, Bertrand Arnulf, Matthieu Groh, Elie Azoulay, Marcel Benedit, Assaad Maalouf, Bruno Moulin, Fleur Cohen-Aubart, Raymond Friolet, Sylvie le Moal, Micheline Pha, Georges-Etienne Rivard, Eric Rondeau, Philippe Debourdeau, Marc Puidupin, François Beloncle, Jérôme Devaquet, Claire Presne, François Liferman, Jean-Marc Mazou, Maude Andrieu, Sylvie Paulus, Yannick Fedun, Jean-Paul Mira, Jean-Herlé Raphalen, Oscar Len Abad, Hervé Devilliers, Alister Rogers, Pascal Godmer, Charles-Edouard Luyt, Alain Combes, Miguel Hie, Alexis Mathian
Přispěvatelé: CHU Tenon [AP-HP], Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) (AP-HP), Institut Pasteur de Madagascar, Réseau International des Instituts Pasteur (RIIP), Centre de recherche en myologie, Université Pierre et Marie Curie - Paris 6 (UPMC)-Association française contre les myopathies (AFM-Téléthon)-Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)-Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS), Hospices Civils de Lyon (HCL), Centre Hospitalier Régional Universitaire [Lille] (CHRU Lille), Centre Hospitalier Universitaire de Montpellier (CHU Montpellier ), Centre d'Immunologie et de Maladies Infectieuses (CIMI), Université Pierre et Marie Curie - Paris 6 (UPMC)-Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)-Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS), Institut Pascal (IP), SIGMA Clermont (SIGMA Clermont)-Université Clermont Auvergne [2017-2020] (UCA [2017-2020])-Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS), Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS), Department of Internal Medicine, Hôpital pasteur [Colmar], CHU Toulouse [Toulouse], Service de médecine interne [Nantes], Université de Nantes (UN)-Hôtel-Dieu-Centre hospitalier universitaire de Nantes (CHU Nantes), Immunologie - 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Paris 6 (UPMC)-IFR113-Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM), Analyse Comparée des Pouvoirs (ACP), Université Paris-Est Marne-la-Vallée (UPEM), Université Paris Diderot - Paris 7 (UPD7), Hôpital Bichat - Claude Bernard, Service de soins intensifs, Centre Hospitalier de Versailles André Mignot (CHV), Service de réanimation médicale, Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) (AP-HP)-Hôpital Henri Mondor-Université Paris-Est Créteil Val-de-Marne - Paris 12 (UPEC UP12), Service de Pneumologie et Réanimation Médicale [CHU Pitié-Salpêtrière] (Département ' R3S '), CHU Pitié-Salpêtrière [AP-HP], Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) (AP-HP)-Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) (AP-HP), Neurophysiologie Respiratoire Expérimentale et Clinique, Université Pierre et Marie Curie - Paris 6 (UPMC)-Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM), Laboratoire Microorganismes : Génome et Environnement (LMGE), Université Blaise Pascal - Clermont-Ferrand 2 (UBP)-Université d'Auvergne - Clermont-Ferrand I (UdA)-Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS), Service de médecine interne [CHU Pitié-Salpétrière], Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) (AP-HP)-CHU Pitié-Salpêtrière [AP-HP], Department of Clinical Immunology, CHU Strasbourg, Médecine générale, Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) (AP-HP)-Hôpital Ambroise Paré [AP-HP], Service de réanimation medico-chirurgicale [CHU Raymond-Poincaré], Service de réanimation médicale [CHU Caen], Université de Caen Normandie (UNICAEN), Normandie Université (NU)-Normandie Université (NU)-CHU Caen, Normandie Université (NU)-Tumorothèque de Caen Basse-Normandie (TCBN)-Tumorothèque de Caen Basse-Normandie (TCBN), CHU Pontchaillou [Rennes], Service d'hématologie biologique, Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) (AP-HP)-Groupe Hospitalier Saint Louis - Lariboisière - Fernand Widal [Paris], Service des maladies infectieuses et tropicales, Assistance publique - 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Hôpitaux de Paris (AP-HP) (AP-HP), SIGMA Clermont (SIGMA Clermont)-Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS)-Université Clermont Auvergne [2017-2020] (UCA [2017-2020]), Service de Medecine Interne, CHU Toulouse [Toulouse]-Hôpital Purpan [Toulouse], Pharmacochimie et Biologie pour le Développement (PHARMA-DEV), Institut de Recherche pour le Développement (IRD)-Institut de Chimie de Toulouse (ICT-FR 2599), Institut National Polytechnique (Toulouse) (Toulouse INP), Université Fédérale Toulouse Midi-Pyrénées-Université Fédérale Toulouse Midi-Pyrénées-Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS)-Institut de Recherche pour le Développement (IRD)-Université Toulouse III - Paul Sabatier (UT3), Université Fédérale Toulouse Midi-Pyrénées-Institut de Chimie du CNRS (INC)-Institut National Polytechnique (Toulouse) (Toulouse INP), Université Fédérale Toulouse Midi-Pyrénées-Institut de Chimie du CNRS (INC), Sorbonne Université (SU)-Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) (AP-HP)-Sorbonne Université (SU)-Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) (AP-HP), Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)-Université Pierre et Marie Curie - Paris 6 (UPMC), Université Blaise Pascal - Clermont-Ferrand 2 (UBP)-Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS)-Université d'Auvergne - Clermont-Ferrand I (UdA), Sorbonne Université (SU)-Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) (AP-HP)-Sorbonne Université (SU), CHU Caen, Normandie Université (NU)-Tumorothèque de Caen Basse-Normandie (TCBN)-Normandie Université (NU)-Tumorothèque de Caen Basse-Normandie (TCBN)-Université de Caen Normandie (UNICAEN), Université Paris Diderot - Paris 7 (UPD7)-AP-HP - Hôpital Bichat - Claude Bernard [Paris], Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)-Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS)-Université Paris Descartes - Paris 5 (UPD5), Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS)-Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)-Université Pierre et Marie Curie - Paris 6 (UPMC), Service de médecine interne et d'immunologie clinique [CHU Pitié-Salpêtrière]
Rok vydání: 2016
Předmět:
Zdroj: The American Journal of Medicine
The American Journal of Medicine, Elsevier [Commercial Publisher] 2017, 130 (10), pp.1219.e19-1219.e27. ⟨10.1016/j.amjmed.2017.05.023⟩
The American Journal of Medicine, 2017, 130 (10), pp.1219.e19-1219.e27. ⟨10.1016/j.amjmed.2017.05.023⟩
ISSN: 1555-7162
0002-9343
Popis: International audience; Background: Monoclonal gammopathy-associated systemic capillary-leak syndrome, also known as Clarkson disease, is a rare condition characterized by recurrent life-threatening episodes of capillary hyperpermeability in the context of a monoclonal gammopathy. This study was conducted to better describe the clinical characteristics, natural history, and long-term outcome of monoclonal gammopathy-associated systemic capillary-leak syndrome.Methods: We conducted a cohort analysis of all patients included in the European Clarkson disease (EurêClark) registry between January 1997 and March 2016. From diagnosis to last follow-up, studied outcomes (eg, the frequency and severity of attacks, death, and evolution toward multiple myeloma) and the type of preventive treatments administered were monitored every 6 months.Results: Sixty-nine patients (M/F sex ratio 1:1; mean ± SD age at disease onset 52 ± 12 years) were included in the study. All patients had monoclonal gammopathy of immunoglobulin G type, with kappa light chains in 47 (68%). Median (interquartile range) follow-up duration was 5.1 (2.5-9.7) years. Twenty-four patients (35%) died after 3.3 (0.9-8) years. Fifty-seven (86%) patients received at least one preventive treatment, including intravenous immunoglobulins (IVIg) n = 48 (73.8%), theophylline n = 22 (33.8%), terbutaline n = 22 (33.8%), and thalidomide n = 5 (7.7%). In the 65 patients with follow-up, 5- and 10-year survival rates were 78% (n = 35) and 69% (n = 17), respectively. Multivariate analysis found preventive treatment with IVIg (hazard ratio 0.27; 95% confidence interval, 0.10-0.70; P = .007) and terbutaline (hazard ratio 0.35; 95% confidence interval, 0.13-0.96; P = .041) to be independent predictors of mortality.Conclusions: We describe the largest cohort to date of patients with well-defined monoclonal gammopathy-associated systemic capillary-leak syndrome. Preventive treatment with IVIg was the strongest factor associated with survival, suggesting the use of IVIg as the first line in prevention therapy.
Databáze: OpenAIRE
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