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Introduction Le pseudoxanthome elastique (PXE), maladie rare et hereditaire du tissu conjonctif, se manifeste par des signes cutanes caracteristiques, des complications cardiovasculaires et oculaires. Les lesions de la retine (stries angioides) et la neovascularisation choroidienne (NVC) secondaire au PXE peuvent evoluer vers la perte irreversible d’acuite visuelle, voire la cecite, sans traitement. Le facteur de croissance de l’endothelium vasculaire humain (VEGF) administre en intravitreenne a montre des donnees encourageantes pour le traitement de ces patients. L’objectif de cette etude etait de decrire sur un suivi moyen de 4 ans l’efficacite et la tolerance de ranibizumab chez les patients presentant une NVC secondaire a un PXE. Materiel et methodes Etude observationnelle multicentrique historico-prospective realisee en France chez des patients traites par ranibizumab pour une NVC secondaire a un PXE entre octobre 2011 et octobre 2014. Les patients eligibles etaient identifies sur dossiers medicaux ou lors de consultations de routine. Les objectifs etaient de decrire les caracteristiques des patients, d’evaluer la variation au cours du temps de la meilleure acuite visuelle corrigee (MAVC, en lettres ETDRS), le nombre et la raison des traitements par ranibizumab et la tolerance generale. Tous les patients eligibles ont ete inclus. Resultats Parmi les 72 patients (98 yeux) analyses provenant de 23 centres, 39 (54,2 %) etaient des hommes et l’âge moyen ( ± standard deviation [SD]) a l’inclusion etait de 59,6 ( ± 8,3) ans. Les complications non oculaires du PXE etaient rapportees pour 32 des 72 patients, dont la majorite (27 ; 84,4 %) presentaient des complications dermatologiques. Les resultats d’une biopsie cutanee n’etaient disponibles que pour 24 (33,3 %) patients au moment du diagnostic des NVC, biopsie qui etait positive pour 21 (87,5 %) patients (2 biopsies presentant un resultat douteux et l’information etait manquante pour un patient). La MAVC moyenne etait de 64,6 lettres a l’initiation de ranibizumab et elle a ete maintenue a 1 an (64,7 lettres) et restait stable jusqu’a 4 ans de suivi. A 4 ans, la proportion d’yeux ayant gagne ≥ 15 lettres etait de 3/19 (15,8 %) et celle ayant une MAVC stable (variation entre − 15 et + 15 lettres) etait de 10/19 (52,6 %). Le nombre annuel moyen ( ± SD) d’injections par ranibizumab etait de 4,1 ( ± 4,0), nombre plus faible au cours de la 2e annee. La principale raison de traitement par ranibizumab etait la progression des NVC (42,9 %). Aucun deces et aucun nouveau signal de tolerance n’ont ete rapportes au cours du suivi. Conclusion Chez les patients presentant une NVC secondaire au PXE, le traitement par ranibizumab a permis de maintenir une MAVC stable a 4 ans avec un nombre limite d’injections. La tolerance observee etait similaire au profil de tolerance bien etablit de ranibizumab dans le traitement des NVC. |
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