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Objectifs L’Autorisation temporaire d’utilisation (ATU) est une procedure specifique francaise delivree par l’Agence nationale de securite du medicament et des produits de sante (ANSM) qui permet aux patients l’acces precoce a des traitements innovants, repondants a un besoin medical important, avant la mise sur le marche (AMM). L’ATU nominative (ATUn) est delivree a la demande et sous la responsabilite du medecin prescripteur, avec un formulaire papier adresse a l’ANSM. Demandee par le laboratoire, l’ATU de cohorte (ATUc) avec un protocole d’utilisation therapeutique (PUT) permet d’encadrer le suivi et l’administration du traitement et precise les donnees a collecter pendant la duree de l’ATUc. Cette collecte de donnees doit repondre a deux exigences qui peuvent paraitre incompatibles : d’une part la surveillance etroite demandee par l’ANSM et de l’autre donner l’acces a un traitement a des patients en impasse therapeutique. L’ATUc, accordee le 08/04/16 par l’ANSM a Janssen pour daratumumab 20 mg/mL, illustre parfaitement ce paradigme. Methode L’ensemble des criteres definis et des donnees collectees pour valider chaque demande par les prescripteurs ont ete recueillies, via une plateforme digitale accessible de maniere securisee par internet. Le choix de dematerialiser la demande a permis d’accelerer l’acces puisque la validation par les pharmaciens s’est faite en 4,2 h en moyenne et en seulement 1,7 h par Janssen. Les donnees ont pu etre controlees directement sur la plateforme pour optimiser la saisie et leur qualite de remplissage. Ces donnees ont ete analysees par le laboratoire Janssen et transmises a l’ANSM, avec un rapport de synthese decrivant les caracteristiques des patients traites, les modalites effectives d’utilisation, les donnees d’efficacite et de pharmacovigilance. Resultats L’ATUc daratumumab a commence le 09/05/16 et s’est achevee le 20/06/16. Elle a inclus 180 patients (dont 50,6 % de femmes). L’âge median des patients etait de 66,8 ans. L’anciennete mediane de la maladie etait de 5,8 ans. Les patients avaient recu en mediane cinq lignes de traitement avant daratumumab. La plupart des patients (68,9 %) avec un ECOG Conclusion La mise a disposition d’une plateforme digitale apporte un meilleur recueil des donnees et facilite le circuit d’approbation a la fois pour les medecins et pharmaciens mais egalement pour le laboratoire. Son utilisation des les ATUn est a envisager. L’ATU, en dehors des essais cliniques, est un dispositif essentiel pour les patients en impasse therapeutique puisqu’elle permet qu’ils aient acces rapidement a un traitement qui n’est pas encore sur le marche ; cependant, le fait qu’elle soit limitee a la premiere indication pose question et merite d’etre discutee pour des extensions d’indication. |
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