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Introduction L’objectif de notre etude etait d’observer l’efficacite therapeutique de 2 preparations de rapamycine topique solubilisees concentrees a 0,1 et 0,25 % en principe actif utilisees en vie reelle sur une population de patients souffrant de sclerose tubereuse de Bourneville (STB) et presentant des angiofibromes (AF). Materiel et methodes Une etude retrospective en « vraie vie » a ete menee. Les patients souffrant de STB etaient inclus s’ils etaient traites depuis au moins 9 mois. Deux preparations de creme de rapamycine a 0,1 et 0,25 % solubilisee dans du Transcutol® etaient utilisees. Un traitement d’attaque d’une application/j etait initie, relaye au bout de 3 a 9 mois par un traitement d’entretien allant de 1 a 4 applications par semaine. Le Facial Angiofibroma Severity Index (FASI) et le decompte du nombre d’AF etaient effectues a chaque consultation. Resultats Soixante-dix patients ont ete inclus. Parmi ces 70 patients, il y avait 32 enfants (17 filles et 15 garcons) et 38 adultes (18 femmes et 20 hommes). Vingt-six patients etaient traites par everolimus systemique pour une cause nephrologique ou neurologique. Les AF etaient initialement tous traites par la preparation a 0,1 %. Parmi ce 70 patients, 68 amelioraient le FASI. Une adulte presentait une amelioration clinique franche mais dut arreter le traitement a cause d’irritations faciales induites par la preparation. Un adulte presentait un echec avec la preparation a 0,1 %. La mise en place d’un traitement a 0,25 % permettait une amelioration significative. Au bout de 9 mois, la preparation etait appliquee: – semaine pour 17 enfants; – semaine pour les 15 autres; – semaine pour 20 adultes; – semaine pour les 18 autres. Discussion La rapamycine topique a prouve son efficacite dans le traitement des AF dans les recentes etudes controlees prospectives publiees. Dans notre etude, le rythme d’application du traitement d’entretien semble manifestement etre d’une a 2 applications par semaine chez les enfants et 2 a 3 applications hebdomadaires chez les adultes. Ce schema therapeutique doit etre renforce en periode estivale du fait de la frequente accentuation des lesions lors de l’exposition solaire. Si l’efficacite therapeutique n’est pas satisfaisante au-dela de 3 mois d’application quotidienne chez l’enfant et 6 mois chez l’adulte, le passage a la preparation concentree a 0,25 % est necessaire. La preparation de rapamycine topique apporte egalement une amelioration clinique chez les patients traites par everolimus systemique au long cours. La preparation est bien toleree, l’effet indesirable le plus frequent concerne les irritations cutanees. |
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