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Introduction Nous avons precedemment rapporte l’extreme gravite clinique des patients ayant un PTI multirefractaire, definis comme l’echec (ou la contre-indication) de la splenectomie, du rituximab et des deux agonistes du RTPO (romiplostim et eltrombopag) [1] . Nous presentons ici sur un effectif plus important les donnees de suivi de cette cohorte nationale, ainsi que les resultats d’une etude cas-temoins evaluant les facteurs predictifs d’evolution vers un PTI multirefractaire, au moment du diagnostic. Patients et methodes Les equipes du reseau du centre national de reference des cytopenies auto-immunes de l’adulte ont ete contactees pour colliger retrospectivement les observations de patients atteints d’un PTI multirefractaire. Les donnees cliniques, biologiques, et evolutives des patients ont ete recueillies de facon standardisee a partir de l’etude des dossiers medicaux. La reponse aux traitements etait definie par l’obtention de plaquettes > 30 G/L et l’absence de criteres d’echec clinique (hemorragie), hospitalisation pour traitement urgent, deces. Pour identifier les variables associees a la survenue d’un PTI multirefractaire, une etude cas-temoins ete conduite en comparant chaque patient ayant un PTI multirefractaire a 5 temoins atteints de PTI non multirefractaire issus de la base de donnees du centre national de reference des cytopenies auto-immunes de l’adulte et apparies sur l’annee de diagnostic de PTI. Resultats Les caracteristiques initiales de 37 patients (12 H/25 F) ayant un PTI multirefractaire ont ete comparees a celles de 183 patients PTI temoins. Les patients avec un PTI multirefractaire avaient plus frequemment au diagnostic du PTI des manifestations hemorragiques que les temoins (75,6 % vs 52,7 %, p = 0,01), des manifestations auto-immunes cliniques et biologiques (59,5 % vs 28,4 %, p = 0,0008), une gammapathie monoclonale de signification indeterminee (19,0 % vs 2,9 %, p Apres un suivi median de 84 mois (12–455), les patients multirefractaires avaient recu en mediane 10,5 lignes de traitement (extremes : 6–15) en incluant la splenectomie, le rituximab et les agonistes du RTPO. Cinq patients sont decedes au cours du suivi (hemorragie intracrânienne, n = 2 ; sepsis, n = 1 ; cancer du sein, n = 1 ; cause inconnue, n = 1). Tous les patients avaient du etre hospitalises, 22 (60 %) avaient recu une transfusion de plaquettes, 6 (16 %) des concentres erythrocytaires, 9 (24 %) ont ete admis en reanimation, 15 (40 %) ont presente au moins une infection bacterienne, et 9 ont presente au moins une thrombose (veineuse, n = 6 ; arterielle, n = 3). A la fin du suivi, 9 patients etaient en reponse complete : 2 apres une chimiotherapie pour une hemopathie maligne, un apres une autogreffe de cellules souches peripheriques, et 5 avec l’association d’un immunosuppresseur et d’un agoniste du RTPO. Conclusion Notre etude confirme nos resultats preliminaires et souligne la gravite clinique des patients multirefractaires avec une morbi-mortalite elevee, en partie liee aux effets secondaires des traitements. Les facteurs initiaux associes a une evolution vers le statut multirefractaire sont le PTI secondaire, un contexte d’auto-immunite clinique ou biologique, la presence d’une gammapathie et une mauvaise reponse aux corticoides. La plupart de ces patients ne sont pas repondeurs a la fin du suivi, mais des succes ont ete obtenus avec la combinaison d’un immunosuppresseur et d’un agoniste du RTPO. |
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