| Popis: |
Introduction Le phenomene de Kasabach-Merritt (PKM) est une coagulopathie de consommation rare et grave avec une mortalite atteignant 20 a 30 %. Il est caracterise par une thrombopenie profonde et une hypofibrinogenemie survenant chez des nourrissons porteurs d’une tumeur vasculaire, l’angiome en touffe AT ou l’hemangio-endotheliome kaposiforme (HEK). L’inconstance des reponses a ces molecules (corticoides, interferon, aspirine, ticlopidine, vincristine et propranolol) a exclu tout consensus. Plus recemment, en 2010, le sirolimus etait efficace dans un cas de PKM sur HEK. Nous rapportons 3 cas de PKM traites par sirolimus. Patients et methodes Trois cas de PKM traites par les methodes usuelles, de decembre 2013 a aout 2014 etaient refractaires sur le plan clinique et biologique. Le sirolimus a 2 mg/m 2 /j etait debute en aout 2014. Resultats Un PKM etait observe chez 3 nourrissons 2 garcons et une fille ; l’âge moyen au diagnostic etait de 24 j (20 a 33 j). La tumeur vasculaire etait toujours congenitale et siegeait a la face antero-interne de la cuisse (2 a gauche et 1 a droite). La thrombopenie etait en moyenne de 26 000 (9000 a 60 000) plaquettes/mm 3 avec D dimeres positifs. Ils recevaient tous de la prednisone 1 mg/kg/j pendant 1 mois avec degression sur 2 mois, associee a de l’aspirine-ticlopidine 10 mg/kg/j chacune pendant 7 mois en moyenne (3 a 15 mois) sans succes. La vincristine etait prescrite dans le 1 er cas avec 4 injections hebdomadaires sans succes, de meme l’adjonction du propranolol 3 mg/kg/j pendant 1 mois. Le timolol en topique apportait un palissement dans les 3 cas. La Rapamune ® 2 mg/m 2 /j permettait un net affaissement de la masse dans les 3 cas apres 29 j en moyenne (13 a 60 j), contrairement a la thrombopenie qui s’amendait en 15j dans 2 cas, mais persistait dans le 1 er cas. La duree du traitement par Rapamune ® etait de 2 et 3 mois et se poursuivait dans le 1 er cas. L’histologie montrait un AT dans le 2 e cas. Le sirolimus, bien tolere, n’etait interrompu qu’en cas d’infection ou de vaccination. Ces arrets etaient frequents dans le 1 er cas a cause de diarrhees. Discussion Il est a noter la frequence de la topographie rhizomelique des tumeurs a l’origine du PKM, ici confirmee. Les divers traitements utilises sont restes inefficaces sur le plan clinique et biologique malgre leur multiplicite. Le sirolimus n’a pas pu, jusqu’a maintenant, normaliser les anomalies biologiques dans le 1 er cas probablement du fait des interruptions frequentes mais le traitement est toujours en cours. Il s’agirait du 1er cas de PKM resistant au sirolimus. L’inconstance de la reponse au traitement dans le PKM se confirmerait elle ? Conclusion Des travaux recents ont revele dans du tissu de HEK avec PKM des marqueurs specifiques de la voie de mTOR (proteine ribosomale S6) expliquant ainsi l’effet therapeutique du sirolimus. Pour une prise en charge optimale du PKM, celui-ci doit s’inscrire desormais parmi les traitements de premiere ligne. |
Full Text from ScienceDirect