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Resume La survenue d’un anticorps inhibiteur, evenement iatrogene frequent, est actuellement la complication la plus grave du traitement par facteur VIII chez les jeunes enfants atteints d’hemophilie A severe. L’inhibiteur, habituellement detecte au cours des premieres dizaines de journees de traitement, peut compromettre gravement son efficacite. Les PUPs ( previously untreated patients ) representent la population la plus appropriee pour etudier ce risque. Parmi les differents facteurs de risque d’inhibiteur, les plus anciennement documentes sont d’ordre genetique. Ces facteurs de risque directement lies au patient lui-meme sont non modifiables. On a aussi identifie des facteurs environnementaux lies aux modalites et circonstances de mise en œuvre du traitement. Les traitements intensifs initiaux representent un facteur de risque fort alors que les etudes recentes suggerent un role protecteur de la prophylaxie. Enfin, des facteurs specifiquement lies au concentre de facteur VIII restent discutes. Les publications font etat d’un risque differentiel d’inhibiteur, soit favorable aux concentres plasmatiques, soit non significativement different entre produits plasmatiques et recombinants. De maniere inattendue, trois larges etudes PUPs contemporaines (cohortes internationales RODIN, nationales FranceCoag et UKHCDO) ont recemment montre un risque d’inhibiteur different selon le type de facteur VIII recombinant utilise chez les PUPss atteints d’hemophilie A severe. La prise en compte des facteurs de risque d’inhibiteur lors de l’initiation du traitement par facteur VIII chez ces enfants represente un enjeu majeur pour leur etat de sante, leur qualite de vie et aussi d’un point de vue economique. Les etudes recentes soulignent l’interet des cohortes pour la connaissance epidemiologique. |
