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Introduction L’etude internationale observationnelle GeNeSIS a recueilli des donnees de prise en charge, de tolerance et les resultats cliniques du traitement par GH d’enfants avec retard de croissance. Methodes Les donnees sont celles de la cohorte francaise. Une taille proche de la taille adulte (TPTA) etait definie par ≥ 1 des criteres suivants : epiphyses soudees, vitesse de croissance Resultats Mille six cent soixante-sept patients (53 % garcons) traites par GH ont ete inclus, dont 56 % avec deficit en GH (GHD). Pour les diagnostics les plus frequents, l’âge moyen initial (± DS), la dose initiale GH et la duree du suivi etaient respectivement : GHD (n = 940) 10,5 ± 3,6 ans, 0,24 ± 0,06 mg/kg/semaine, 4,9 ± 2,8 ans ; SGA (n = 266) 9,3 ± 3,6, 0,29 ± 0,07, 4,6 ± 2,5 ; deficit SHOX (n = 185) 10,1 ± 2,8, 0,33 ± 0,12, 5,3 ± 2,9 ; Turner (n = 114) 9,3 ± 3,8, 0,33 ± 0,07, 5,1 ± 3,4. Six cents patients ont atteint leur TPTA ; parmi les 407 patients ayant beneficie d’un suivi ≥ 4 ans, 86 % ont atteint une TPTA > −2 SDS. Selon le groupe de patients, la taille moyenne initiale, TPTA moyenne et gain en taille en SDS (± DS) etaient les suivants : GHD : −2,25 ± 0,74, −0,84 ± 0,79, 1,41 ± 0,83 ; SGA : −2,49 ± 0,59, −1,40 ± 0,75, 1,09 ± 0,65 ; deficit SHOX : −2,53 ± 0,71, −1,62 ± 1,18, 0,91 ± 1,01 ; Turner : −2,65 ± 0,79, −2,02 ± 0,89, 0,63 ± 0,78 ;. 48 % des patients ont rapporte ≥ 1 evenement indesirable associe au traitement : cephalees (6 %), puberte precoce (5 %), scoliose (3 %) et arthralgies (3 %). Conclusions Les donnees de la cohorte francaise GeNeSIS montrent que 86 % des patients ont une TPTA dans la zone de normalite. En termes de tolerance, les resultats concordent avec le profil benefice/risque connu du traitement par GH chez les enfants. |
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