Les approches thérapeutiques de modulation de l’épissage
| Autor: | Amel Saoudi, Aurélie Goyenvalle |
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| Rok vydání: | 2021 |
| Předmět: |
0303 health sciences
business.industry Duchenne muscular dystrophy RNA General Medicine Spinal muscular atrophy Computational biology medicine.disease General Biochemistry Genetics and Molecular Biology Viral vector 03 medical and health sciences Exon 0302 clinical medicine Hereditary Diseases RNA splicing medicine Aberrant splicing business 030217 neurology & neurosurgery 030304 developmental biology |
| Zdroj: | médecine/sciences. 37:625-631 |
| ISSN: | 1958-5381 0767-0974 |
| DOI: | 10.1051/medsci/2021091 |
| Popis: | Les avancées en recherches génétique et génomique ne cessent d’accroître nos connaissances des maladies héréditaires. Un nombre croissant de ces maladies relève d’épissages aberrants qui représentent des cibles idéales pour les approches correctives centrées sur l’ARN. De nouvelles stratégies, en particulier médicamenteuses, visant à exclure ou à ré-inclure des exons lors du processus d’épissage, ont ainsi émergé et plusieurs molécules ont récemment obtenu des autorisations de mise sur le marché, notamment pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne et de l’amyotrophie spinale, suscitant de plus en plus d’intérêt et d’espoir. Parmi ces molécules, les oligonucléotides antisens, ou ASO, ont connu un réel essor et font l’objet de progrès constants en matière de modifications chimiques et de conception. Toutefois, leur biodistribution après administration par voie générale demeure souvent limitée, et le développement de chimies alternatives plus performantes et de nouveaux systèmes d’adressage est devenu un axe de recherche très actif. En parallèle, l’utilisation de petites molécules présentant une excellente biodistribution, ou de vecteurs viraux pour véhiculer les séquences antisens, est également explorée. Dans cette Synthèse, nous présentons les dernières avancées de ces approches de modulation d’épissage à travers deux exemples de maladies neuromusculaires. Nous discutons de leurs avantages et des principales limitations actuelles. |
| Databáze: | OpenAIRE |
| Externí odkaz: |
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