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Introduction La sclerose tubereuse de Bourneville (STB) est caracterisee par le developpement d’hamartomes multiples dont les angiofibromes (AF). Cette pathologie induite par l’activation de la voie mTor beneficie depuis peu de l’introduction des inhibiteurs de cette voie sous forme topique. Les objectifs de l’etude etaient d’evaluer l’efficacite, la tolerance et les couts d’une nouvelle preparation de poudre de rapamycine (R) a 0,1 % solubilisee dans du Transcutol ® (diethylene glycol monoethyl ether) et incorporee dans une emulsion huile dans eau. Cette preparation hospitaliere, retrocedee a la pharmacie du CHU, a recemment fait l’objet d’etudes de stabilite physico-chimique et microbiologique qui garantissaient une peremption de 3 mois. Materiel et methodes Les patients souffrant d’une STB etaient inclus de facon prospective. La R etait appliquee une fois par jour pendant 3 mois, puis 1 fois par semaine. L’efficacite clinique etait evaluee lors de chaque visite par le Facial Angiofibroma Severity Index (FASI de 3 a 9) et par le compte du nombre d’AF. Une evaluation visuelle analogique (EVA) de la tolerance et de la satisfaction etait effectuee. La rapamycinemie etait dosee a M1. Une etude de cout etait realisee. Resultats Nous presentons les resultats pour les patients ayant ete evalues a M3 ( n = 10) et a M4,5 ( n = 7). L’âge moyen etait de 17 ans (5–44), le sexe ratio de 1. Quatre-vingt-dix pour cent des patients ont presente une amelioration des lesions a 3 mois, 71 % a 4,5 mois. Diminution du score FASI de 2,4 unites (0–5) et du nombre d’AF de 61 (11–101) a M3. Diminution du score FASI de 1,6 (0–3) et du nombre d’AF de 53 (25–90) a M4,5. L’erytheme etait le parametre le plus rapidement et le plus significativement ameliore. L’EVA tolerance etait en moyenne de 8,8/10 (5,8–10). L’EVA satisfaction etait en moyenne de 7,9/10 (0–10). Il n’etait pas retrouve d’absorption systemique de la R. Le cout d’un tube de 30 g revenait a 58 euros. Discussion Nos resultats confirment les bons resultats publies anterieurement sur la reduction du nombre d’AF et l’amelioration du score FASI par la R topique dans les AF. La faible concentration de R a 0,1 % permet de limiter les effets indesirables rapportes et une diminution tres significative du cout de production, notre nouvelle preparation engendrant les couts les plus faibles rapportes. La solubilisation de la R permet une diffusion de la molecule jusqu’au derme profond potentialisant l’efficacite du principe actif. La diminution de la frequence d‘application apres 3 mois explique sans doute la moindre efficacite a 4,5 M. Ceci motive actuellement la frequence d’applications optimale pour le traitement d’entretien. Conclusion La R topique solubilisee via le Transcutol ® permet une prise en charge bien toleree et efficace des AF de la STB pour un cout reduit. Des etudes ulterieures sont necessaires a la mise en place d’un schema therapeutique optimise. |
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