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Introduction La leucemie myeloide chronique (LMC) est un syndrome myeloproliferatif dont le traitement par inhibiteurs de la tyrosine kinase (ITK) est recommande a vie. Plusieurs etudes ont recemment demontre que la strategie d’arret des ITK chez les patients en remission moleculaire profonde (RMP) durable etait sure, efficace et permettait une amelioration de la qualite de vie. Parce que les ITK representent le poste budgetaire le plus important de la depense de soins de ces patients, la strategie consistant a les arreter dans cette population serait dominante par rapport aux recommandations actuelles (moins chere et, au moins, aussi efficace). Dans ce contexte, l’objectif de cette etude etait d’analyser l’impact budgetaire (AIB) de l’arret des ITK pour l’Assurance maladie. Methodes Cette AIB a ete menee sur un horizon temporel de cinq ans (2017 a 2022) et dans la perspective de l’Assurance maladie. Un modele de Markov a ete elabore, en accord avec les recommandations de bonne pratique de la HAS et de l’ISPOR. Les etats de sante ont ete definis par une equipe pluridisciplinaire comportant des cliniciens, des methodologistes et des economistes de la sante. La duree des cycles etait de six mois. Une revue systematique de la litterature et des meta-analyses ont ete realisees pour determiner les probabilites transitionnelles entre les differents etats de sante. Les couts ont ete calcules entre 2008 et 2014, a partir des donnees de consommation de soins de patients en arret d’ITK pour succes therapeutique, via des algorithmes d’identification au sein de l’Echantillon generaliste des beneficiaires (EGB). Une analyse probabiliste avec simulation de Monte-Carlo a ete realisee pour prendre en compte l’incertitude sur l’ensemble des parametres du modele. Un taux d’inflation annuel des couts de 0,2 % a ete applique. Resultats L’estimation des couts issus de l’EGB a porte sur six patients. L’analyse d’impact budgetaire estime a 13 508 346 € (intervalle de confiance a 95 % : 3 516 930 ; 28 776 553) les economies sur cinq ans pour l’Assurance maladie pour une population cible de 100 patients l’annee de l’instauration de la strategie d’arret puis 20 patients supplementaires par annee suivante. Chaque annee, les economies seraient comprises entre 2 et 3 millions d’euros. Comme attendu, le surcout entraine par la surveillance rapprochee par PCR dans la strategie d’arret (126 676 € sur cinq ans) est largement compense par l’economie de 13 231 760 € liee a l’arret des ITK. Par ailleurs, il est estime, a cinq ans, une economie d’environ 881 000 € concernant les hospitalisations. Conclusion Cette etude au sein de l’EGB a atteint son objectif et permet de proposer aux decideurs en politiques de sante des resultats transparents, reproductibles et interpretables. Ces estimations souffrent cependant d’un manque de precision du au faible nombre de patients atteints de LMC en RMP dans l’EGB : elles seront completees par une analyse des donnees nationales completes du Systeme national des donnees de sante (SNDS). Neanmoins, cette etude apporte d’ores et deja un element supplementaire sur l’interet de la strategie d’arret des ITK chez les patients en remission moleculaire profonde et durable. |