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Resume Les dernieres annees ont vu se developper les techniques de sequencage a haut debit appliquees a la cancerologie, de nombreux essais cliniques se structurent actuellement autour de biomarqueurs qui peuvent guider le choix d’un traitement specifique. Cette approche est caracteristique de la medecine de precision, une notion initiee il y a plusieurs dizaines d’annees avec, par exemple, l’acide retinoique dans la leucemie promyelocytaire. Cette revue permettra de faire le point sur les differents types d’alterations moleculaires et d’analyses biologiques « -omiques », la notion de biomarqueurs, les outils bio-informatiques, les couples medicaments – biomarqueurs deja valides, la problematique ethique considerant que le genome entier d’un individu peut etre sequence dans le cadre d’une inclusion dans un essai clinique, et enfin les premiers resultats des essais de la medecine de precision. Le programme AcSe crizotinib, soutenu par l’Inca, est emblematique d’une reussite de cette medecine guidee par la genomique illustree par 4 points : la mise en evidence d’une cohorte de patients atteints de cancer du poumon avec un rearrangement du gene ROS1 caracteristique d’une sensibilite au crizotinib ; une mise a disposition rapide de cette innovation par la mise en place d’une recommandation temporaire d’utilisation (ANSM) ; l’obtention d’une AMM conditionnelle par l’industriel ; et enfin, la prise en charge par la solidarite nationale (HAS), malgre des donnees preliminaires et non comparatives. Dans le cas de cancers refractaires, au regard de notre systeme d’acces aux molecules illustre par l’essai PROFILER, cette approche ne permet d’envisager une therapeutique guidee par un evenement moleculaire que dans 7 % des cas, ce qui ne presage pas d’une reduction tumorale ou d’un avantage en survie. Laisser des patients etre inclus dans des essais qui identifient des cibles moleculaires pour « in fine » ne pas etre en capacite de proposer la molecule d’interet, est un evenement traumatisant pour ces malades qui vivent dans l’espoir d’un futur immediat. Dans la maladie refractaire, nous nous devons de repenser la medecine de precision dans une vision plus humaniste pour nos malades et non pas uniquement dans une dimension de promotion medico-industrielle. La mise en place d’un nouveau programme AcSe multi-drogues/multi-cibles moleculaires pourrait repondre a cette problematique. |