thérapie génique des déficits immunitaires

Autor: Alain Fischer, F Le Deist, G. de Saint Basile, Marina Cavazzana-Calvo, J P de Villartay, Salima Hacein-Bey
Rok vydání: 2002
Předmět:
Zdroj: Journal de Pédiatrie et de Puériculture. 15:4-10
ISSN: 0987-7983
DOI: 10.1016/s0987-7983(02)83002-x
Popis: Resume Les deficits immunitaires hereditaires constituent un ensemble de maladies au pronostic souvent severe. Le traitement actuel : l'allogreffe de cellules souches hematopoietiques est susceptible, dans un nombre important de cas, d'apporter un benefice clinique. Cependant, les resultats des greffes effectuees a partir de donneurs qui ne sont pas HLA genetiquement identiques, comportent un risque non negligeable d'echec de reconstitution immunologique partielle. La connaissance recente de la plupart des genes impliques dans les deficits immunitaires hereditaires ouvre la perspective de therapie genique. Les deficits immunitaires combines severes caracterises par un defaut de developpement des lymphocytes T constituent une situation privilegiee du fait de la possibilite d'induire une proliferation importante des precurseurs lymphocytaires une fois que le gene therapeutique est introduit dans les precurseurs de la moelle osseuse. Ce concept a ete applique avec succes au traitement du deficit immunitaire combine severe lie a l'X. Ces resultats prometteurs meritent neanmoins confirmation par l'observation des patients sur le long terme. On peut esperer etendre l'application de ce type de traitement au moins a d'autres formes de deficit immunitaire combine severe.
Databáze: OpenAIRE
Externí odkaz: