Résultats de l’essai de phase III HERCULES – Essai contrôlé randomisé en double aveugle du caplacizumab dans le traitement du purpura thrombotique thrombocytopénique acquis

Autor: D. Biswas, R.K. Zeldin, P. Knoebl, Flora Peyvandi, Katerina Pavenski, H. De Winter, Marie Scully, J. A. Kremer Hovinga, Spero R. Cataland, investigateurs de l’essai Hercules, Ara Metjian, Paul Coppo, J de la Rubia
Rok vydání: 2018
Předmět:
Zdroj: La Revue de Médecine Interne. 39:A61-A62
ISSN: 0248-8663
0255-3317
Popis: Introduction Le caplacizumab est un nanocorps divalent inhibant l’adhesion plaquettaire par fixation au domaine A1 du facteur Willebrand. Nous avons evalue son efficacite et sa tolerance dans le traitement du purpura thrombotique thrombocytopenique acquis (PTT). Patients et methodes Des patients traites pour un episode aigu de PTT et ayant beneficie d’un premier echange plasmatique (EP) ont ete randomises avec un ratio 1 :1 entre un bras placebo (PBO) et un bras caplacizumab (CAPLA), en plus d’EP quotidiens et d’une corticotherapie (traitement standard). La periode de traitement couvrait la duree des EP quotidiens et les 30 j suivant leur arret. A la fin de cette periode, une extension de traitement hebdomadaire sur un maximum de 4 semaines pouvait etre proposee en cas d’un deficit severe persistant en ADAMTS13, en plus de l’optimisation du traitement immunosuppresseur. Les patients ont ete suivis 28 jours apres la derniere administration du produit a l’etude. Resultats Cent quarante-cinq patients ont ete randomises, 73 dans le bras PBO et 72 dans le bras CAPLA. Les caracteristiques demographiques ainsi que celles du PTT a l’inclusion etaient comparables hormis un taux plus important d’episodes initiaux de PTT dans le bras CAPLA. La probabilite de normalisation plaquettaire a ete a tout moment accrue de 50 % pour les patients du bras CAPLA comparativement aux patients du bras PBO (ratio de normalisation plaquettaire = 1,55 ; IC95 % [1,10–2,20], p Conclusion Le traitement par caplacizumab reduit le temps de normalisation plaquettaire. Il permet egalement une reduction significative des deces lies au PTT, des recurrences de PTT ou des evenements thromboemboliques majeurs sous traitement. Cette therapeutique a un profil de tolerance favorable avec des saignements mucocutanes rapportes comme etant l’evenement indesirable le plus frequent. Le caplacizumab, grâce a l’inhibition rapide de l’adhesion des plaquettes au facteur Willebrand, represente une nouvelle modalite therapeutique dans la prise en charge du PTT acquis en association au traitement standard (clinicaltrials.gov : NCT02553317 ).
Databáze: OpenAIRE
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