Correcció del biaix en estudis observacionals amb el Propensity Score. Aplicació a l'estimació de l'efecte del tractament de la leucèmia

Autor: Morgades de la Fe, Mireia
Přispěvatelé: Universitat Politècnica de Catalunya. Departament d'Estadística i Investigació Operativa, Cobo Valeri, Erik, Ribera Santasusana, Josep Mª
Jazyk: Catalan; Valencian
Rok vydání: 2008
Předmět:
Zdroj: Recercat. Dipósit de la Recerca de Catalunya
instname
UPCommons. Portal del coneixement obert de la UPC
Universitat Politècnica de Catalunya (UPC)
Popis: Volem analitzar l’efecte del tractament (quimioteràpia o alo-trasplantament) de la leucèmia aguda limfoblàstica (LAL) d’alt risc en adults mitjançant un estudi observacional. La limitació més important dels estudis observacionals és que l’assignació dels malalts al tractament no es realitza de manera aleatòria, la qual cosa provoca que existeixi un biaix de selecció per indicació de tractament. Al 1983, Rosembaum i Rubin (1) proposen un nou mètode, el Propensity Score (PS), per tal de controlar aquest tipus de biaix en els estudis observacionals. Mitjançant simulació i per a diferents escenaris, analitzem l’eficàcia del Propensity Score introduït com a variable d’ajustament en el model de Cox. L’estimació delPropensity Score es duu a terme mitjançant models lineals generalitzats (MLG) o reproduint el criteri clínic, el qual està protocolitzat per assignació binària. De la simulació obtenim que, per a l’únic escenari que presenta confusió, la millor estimació de l’efecte del tractament es dóna quan ajustem pel Propensity Score assignat de manera binària. Per a la resta d’escenaris proposats, s’obtenen biaixos de l’estimació del tractament tot ells molt petits i similars sigui quin sigui l’ajustament realitzat. Els mateixos resultats obtenim quan simulem mostres de grandària petita. En conclusió, per als diferent models estudiats mitjançant simulació, demostrem que la millor correcció del biaix la proporciona el Propensity Score, en particular, emprat de manera binària inclús quan la mostra és petita. Emprant aquest ajustament en les dades clíniques, obtenim que els malalts que fan alo-trasplantament tenen un risc de morir entre [0,611; 2,711] respecte als malalts que fan quimioteràpia, la qual cosa ens indica que no hi ha diferències estadísticament significatives entre ambdós grups de malalts tractats.
Databáze: OpenAIRE