[Home infusion therapy for Pompe disease: Recommendations for German-speaking countries].

Autor:	Hahn A; Abteilung Kinderneurologie, Sozialpädiatrie und Epileptologie, Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH Standort Gießen, Deutschland., Lampe C; Abteilung Kinderneurologie, Sozialpädiatrie und Epileptologie, Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH Standort Gießen, Deutschland., Boentert M; Klinik für Neurologie mit Institut für Translationale Neurologie, Universitätsklinikum Münster; Klinik für Innere Medizin, Bereich Neurologie, UKM-Marienhospital Steinfurt, Deutschland., Hundsberger T; Klinik für Neurologie, Kantonsspital St. Gallen, Schweiz., Löscher W; Department Neurologie, Medizinische Universität Innsbruck, Österreich., Wenninger S; Friedrich-Baur- Institut der Neurologischen Klinik , Klinikum der Universität München, Deutschland., Ziegler A; Sektion für Neuropädiatrie und Stoffwechselmedizin, Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin, Universitätsklinikum Heidelberg, Deutschland., Lagler F; Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde Paracelsus Medizinische Privatuniversität Salzburg, Österreich., Ballhausen D; Unité pédiatrique des maladies métaboliques, Département Femme-Mère-Enfant, Centre Hospitalier Universitaire Vaudois (CHUV), Lausanne, Schweiz., Schlegel T; Kanzlei für Medizinrecht (Prof. Schlegel, Hohmann & Partner), Frankfurt am Main, Deutschland., Schoser B; Friedrich-Baur- Institut der Neurologischen Klinik , Klinikum der Universität München, Deutschland.
Jazyk:	němčina
Zdroj:	Fortschritte der Neurologie-Psychiatrie [Fortschr Neurol Psychiatr] 2021 Dec; Vol. 89 (12), pp. 630-636. Date of Electronic Publication: 2021 Feb 09.
DOI:	10.1055/a-1365-8977
Abstrakt:	Background: Pompe disease is a lysosomal multisystem disorder with predominant proximal myopathy. Treatment with enzyme replacement therapy (ERT) is available requiring life-long biweekly infusions of recombinant α-glucosidase. To minimize the burden of ERT patients ask for home infusion therapy. Aims and Methods: Pompe disease experts from Germany, Austria, and Switzerland discussed in two consensus meetings in 2019 and 2020 requirements for home infusion therapy, adequate execution of treatment, and the legal situation for delegating physicians. Results and Discussion: Home infusion therapy is principally feasible for patients with Pompe disease if certain preconditions are fulfilled, but the decision to implement has to be made on an individual basis. The treating physician delegates the execution of ERT ad personam to nursing staff but retains full legal responsibility. Home infusion therapy has to be carried out by specially trained and qualified staff. Infusion-related risks comprise mainly allergic reactions, and adequate medical treatment must be warranted. In German-speaking countries, clear rules for conducting home infusion therapy are needed to reduce psychosocial stress for patients with Pompe disease, and providing legal certainty for delegating physicians. Competing Interests: Der Inhalt und Konsensus dieses Manuskripts ist unabhängig von jeglichen Industrieinteressen entstanden. Dafür garantieren alle Autoren. Die beiden Konsensus-Treffen aller Autoren (in personam) im Jahr 2019 und 2020 wurden durch die Firma Sanofi-Genzyme finanziell unterstützt. Zusätzlich fanden mehrere nicht unterstützte Telefonkonferenzen statt. Die Firma hatte keinerlei Einfluss auf den Inhalt und war weder in der Erstellung noch der Ausarbeitung des hier vorgelegten Manuskripts involviert.A. Hahn: Honorare für Teilnahme an Advisory Boards und Vorträge auf Symposien/Kongressen der Firmen Sanofi-Genzyme, Amicus, Audentes. Forschungsunterstützung durch die Firmen Sanofi-Genzyme, Shire/Takeda und AvexisC. Lampe: Honorare für Teilnahme an Advisory Boards und Vorträge auf Symposien/Kongressen der Firmen Sanofi-Genzyme, Amicus und Shire/TakedaM. Boentert: Forschungsförderung durch Sanofi-Genzyme, Löwenstein Medical, Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke. Honorare und Kostenerstattung von Sanofi-Genzyme, Löwenstein Medical, UCB PharmaT. Hundsberger: Honorare für die Teilnahme an Advisory Boards und/oder Vorträge auf Symposien/Kongressen der Firma Sanofi-Genzyme und KedrionW. Löscher: Honorare für die Teilnahme an Advisory Boards der Firma Sanofi-GenzymeS. Wenninger: Honorare für die Teilnahme an Advisory Boards der Firma Sanofi-Genzyme und KedrionT. Schlegel: Honorar und Kostenerstattung für die Teilnahme an Advisory Boards der Firma Sanofi-GenzymeD. Ballhausen: Unrestricted research grant von Sanofi-GenzymeA. Ziegler und F. Lagler geben an, dass keine Interessenkonflikte bestehen.B. Schoser: Forschungsförderung BMBF (Bundesministerium für Bildung und Forschung), DFG (Deutsche Forschungsgemeinschaft), DGM, Sanofi-Genzyme, Amicus therapeutics, Greenovation. Honorare bzw. Kostenerstattung: Kedrion Beratertätigkeit: Amicus therapeutics, Audentes therapeutics, Lupin, Nexien, Sanofi-Genzyme (Thieme. All rights reserved.)
Databáze:	MEDLINE
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