[Management of Primary Ciliary Dyskinesia].

Autor:	Raidt J; Klinik für Kinder- und Jugendmedizin, Allgemeine Pädiatrie, Universitätsklinikum Münster, Münster., Brillault J; Kartagener Syndrom & Primäre Ciliäre Dyskinesie e. V., Herbolzheim., Brinkmann F; Pädiatrische Pneumologie und CF-Centrum, Universitätsklinik für Kinder- und Jugendmedizin Bochum, Bochum., Jung A; Abteilung für Pneumologie, Universitäts-Kinderspital Zürich, Zürich, Schweiz., Koerner-Rettberg C; Klinik für Kinder- und Jugendmedizin, Marien-Hospital Wesel, Wesel., Koitschev A; Abteilung Pädiatrische HNO-Heilkunde und Otologie, Olgahospital, Klinikum Stuttgart, Stuttgart., Linz-Keul H; Physiotherapiepraxis, Bad Kissingen., Nüßlein T; Klinik für Kinder- und Jugendmedizin Koblenz, Gemeinschaftsklinikum Mittelrhein, Koblenz., Ringshausen FC; Klinik für Pneumologie, Medizinische Hochschule Hannover (MHH), Biomedical Research in End-stage and Obstructive Lung Disease Hannover (BREATH), Deutsches Zentrum für Lungenforschung (DZL), Hannover., Röhmel J; Klinik für Pädiatrie mit Schwerpunkt Pneumologie, Immunologie und Intensivmedizin, Charité - Universitätsmedizin Berlin, Berlin., Rosewich M; Kinderarztpraxis, Oberursel., Werner C; Kinder- und Jugendmedizin, Helios Kliniken Schwerin, Schwerin., Omran H; Klinik für Kinder- und Jugendmedizin, Allgemeine Pädiatrie, Universitätsklinikum Münster, Münster.
Jazyk:	němčina
Zdroj:	Pneumologie (Stuttgart, Germany) [Pneumologie] 2020 Nov; Vol. 74 (11), pp. 750-765. Date of Electronic Publication: 2020 Sep 25.
DOI:	10.1055/a-1235-1520
Abstrakt:	Primary Ciliary Dyskinesia (PCD, MIM 242650) is a rare, hereditary multiorgan disease characterized by malfunction of motile cilia. Hallmark symptom is a chronic airway infection due to mucostasis leading to irreversible lung damage that may progress to respiratory failure. There is no cure for this genetic disease and evidence-based treatment is limited. Until recently, there were no randomized controlled trials performed in PCD, but this year, data of the first placebo-controlled trial on pharmacotherapy in PCD were published. This cornerstone in the management of PCD was decisive for reviewing currently used treatment strategies. This article is a consensus of patient representatives and clinicians, which are highly experienced in care of PCD-patients and provides an overview of the management of PCD. Treatments are mainly based on expert opinions, personal experiences, or are deduced from other lung diseases, notably cystic fibrosis (CF), COPD or bronchiectasis. Most strategies focus on routine airway clearance and treatment of recurrent respiratory tract infections. Non-respiratory symptoms are treated organ specific. To generate further evidence-based knowledge, other projects are under way, e. g. the International PCD-Registry. Participating in patient registries facilitates access to clinical and research studies and strengthens networks between centers. In addition, knowledge of genotype-specific course of the disease will offer the opportunity to further improve and individualize patient care. Competing Interests: PD Dr. Ringshausen bzw. seine Institution haben in den letzten 3 Jahren Forschungsförderung von Bayer, Chiesi, InfectoPharm, Insmed und Grifols, Entgelte für die Teilnahme an klinischen Studien von Boehringer Ingelheim, Celtaxsys, Corbus, Insmed, Parion, Vertex und Zambon und finanzielle Unterstützung für die Durchführung von Patienteninformations- und Fortbildungsveranstaltungen von Aposan, Bayer, Chiesi, InfectoPharm, Insmed, MSD, Novartis, PARI, und Vertex erhalten. Darüber hinaus hat PD Dr. Ringshausen Honorare für Beratungstätigkeiten und Vorträge von AstraZeneca, Bayer, Boehringer Ingelheim, Chiesi, Grifols, Insmed, Novartis und Zambon erhalten.Die übrigen Autoren geben, dass kein Interessenkonflikt besteht.Prof. Dr. Omran bzw. seine Institution haben in den letzten 3 Jahren Forschungsförderung von Parion und ethris erhalten. (The Author(s). This is an open access article published by Thieme under the terms of the Creative Commons Attribution-NonDerivative-NonCommercial License, permitting copying and reproduction so long as the original work is given appropriate credit. Contents may not be used for commecial purposes, or adapted, remixed, transformed or built upon. (https://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/4.0/).)
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