| Popis: |
Introdução: O emicizumabe é um anticorpo biespecífico recomendado para profilaxia contra eventos hemorrágicos em pessoas com hemofilia A sem (PcHA) ou com inibidores (PcHAi). O Estudo EMCase é um registro de PcHA/PcHAi em profilaxia com emicizumabe no Brasil. Objetivo: Comparar a efetividade do primeiro ano de profilaxia com emicizumabe com a profilaxia com fator VIII (FVIII) anterior em PcHA. Métodos: Trata-se de um estudo observacional parte do “Registro nacional de pessoas com hemofilia A em uso de emicizumabe no Brasil” (Emicizumab Cases, EMCase). Pesquisadores dos centros de tratamento de hemofilia participantes convidaram PcHA em profilaxia com emicizumabe. Dados clínicos do tratamento anterior (12-meses ou anualizado) e durante (12-meses ou anualizado) a profilaxia com emicizumabe foram coletados. Para as pessoas sem dados de peso, utilizaram-se a idade e as informações do Instituto Brasileiro de Geografia e Estatística (IBGE). Os sangramentos totais foram classificados em espontâneos (traumatismo não determinado), pós-traumáticos e causa desconhecida, e contabilizados apenas se receberam algum tratamento para hemostasia. O consumo de produtos incluiu FVIII e emicizumabe. O consumo de emicizumabe foi estimado a partir do peso da PcHA (dado real ou obtido pelo IBGE) e da apresentação dos frascos dispensados ou estimados através da calculadora do fabricante do emicizumabe. Sangramentos e consumo não foram contabilizados no período perioperatório (pré-, intra- e pós-operatório, durante reabilitação). Anualizações (1 ano = 365,25 dias) foram feitas para sangramentos (taxa anualizada de sangramentos tratados ou TAS) e mensualizações (1 mês = 30 dias) foram feitas para o consumo, quando necessário. Resultados: Um total de 10 PcHA com pelo menos 1 ano de profilaxia com emicizumabe foi incluído. Desse total, 6/10 (60%) tinham hemofilia A grave. Apenas 1 (10%) PcHA recebeu imunotolerância anteriormente e resultou em sucesso terapêutico. Antes de iniciar o emicizumabe, todas as PcHA estavam em profilaxia com FVIII recombinante (FVIIIr), sendo 5 (50%) em profilaxia primária. A idade mediana (amplitude) no início do emicizumabe foi 7 anos (1‒19). Na data deste resumo, o tempo mediano (amplitude) em profilaxia com emicizumabe foi 812 dias (594‒1.513). Apenas 1 (10%) PcHA não recebeu ataque de emicizumabe, enquanto o restante recebeu 3 mg/kg/semana por 4 semanas. O esquema de manutenção mais prescrito foi 3,0 mg/kg/2 semanas (4/10; 40%). A TAS total mediana (amplitude) reduziu de 2 (0‒5) para 0 (0‒0) (p = 0,001). O número de PcHA com zero sangramento aumentou de 2/10 (20%) para 8/10 (80%) (p = 1.000). Antes da profilaxia com emicizumabe, o consumo total de FVIIIr foi 1.471.375 UI, resultando em consumo ponderal mensal mediano (amplitude) de 271 UI/kg/mês (intervalo 21‒588). Durante a profilaxia com emicizumabe, apenas 1 (10%) PcHA recebeu FVIIIr (47.500 UI ou 74 UI/kg/mês). O consumo total de emicizumabe no primeiro ano profilaxia foi 36.360 mg, resultando em consumo ponderal mensal mediano (amplitude) de 8 mg/kg/mês (intervalo 7‒10). Não foram relatados eventos adversos. Conclusão: Nessa pequena população de PcHA, TAS total e consumo de FVIIIr foram reduzidos durante a profilaxia com emicizumabe, em comparação com a profilaxia anterior. |
