Successful treatment of severe MSUD in Bckdhb −/− mice with neonatal AAV gene therapy
| Autor: | Clément Pontoizeau, Clovis Gaborit, Nolan Tual, Marcelo Simon‐Sola, Irina Rotaru, Marion Benoist, Pasqualina Colella, Antonin Lamazière, Anaïs Brassier, Jean‐Baptiste Arnoux, Agnès Rötig, Chris Ottolenghi, Pascale de Lonlay, Federico Mingozzi, Marina Cavazzana, Manuel Schiff |
|---|---|
| Rok vydání: | 2023 |
| Předmět: | |
| Zdroj: | Journal of Inherited Metabolic Disease. |
| ISSN: | 1573-2665 0141-8955 |
| Databáze: | OpenAIRE |
| Externí odkaz: |
|
Plný text