Ropeginterferon phase 2 randomized study in low-risk polycythemia vera: 5-year drug survival and efficacy outcomes.

Autor: Barbui T; FROM, Fondazione Per La Ricerca Ospedale Di Bergamo ETS, Papa Giovanni XXIII Hospital, 24127, Bergamo, Italy. tbarbui@fondazionefrom.it., Carobbio A; FROM, Fondazione Per La Ricerca Ospedale Di Bergamo ETS, Papa Giovanni XXIII Hospital, 24127, Bergamo, Italy., De Stefano V; Dipartimento Di Scienze Radiologiche Ed Ematologiche, Sezione Di Ematologia, Università Cattolica del Sacro Cuore-Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS, Rome, Italy., Alvarez-Larran A; Hematology Department, Hospital Clínic, Barcelona, Spain., Ghirardi A; FROM, Fondazione Per La Ricerca Ospedale Di Bergamo ETS, Papa Giovanni XXIII Hospital, 24127, Bergamo, Italy., Carioli G; FROM, Fondazione Per La Ricerca Ospedale Di Bergamo ETS, Papa Giovanni XXIII Hospital, 24127, Bergamo, Italy., Fenili F; FROM, Fondazione Per La Ricerca Ospedale Di Bergamo ETS, Papa Giovanni XXIII Hospital, 24127, Bergamo, Italy., Rossi E; Dipartimento Di Scienze Radiologiche Ed Ematologiche, Sezione Di Ematologia, Università Cattolica del Sacro Cuore-Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS, Rome, Italy., Ciceri F; Unità Operativa Di Ematologia E Trapianto Midollo Osseo, IRCCS Ospedale San Raffaele, Milan, Italy., Bonifacio M; Dipartimento Di Ingegneria Per La Medicina Di Innovazione, Sezione Di Biomedicina Di Innovazione, Università Di Verona, Verona, Italy.; Dipartimento Di Medicina, Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Di Verona, Verona, Italy., Iurlo A; UOC Ematologia, Fondazione IRCCS Cá Granda-Ospedale Maggiore Policlinico, Milan, Italy., Palandri F; IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria Di Bologna, Istituto Di Ematologia 'Seragnoli', Bologna, Italy., Benevolo G; SC Ematologia U, A.O.U. Città Della Salute E Della Scienza, Turin, Italy., Pane F; UOC Di Ematologia E Trapianti Di Midollo, Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II Di Napoli, Naples, Italy.; Dipartimento Di Medicina Clinica E Chirurgia, Università Di Napoli Federico II, Naples, Italy., Ricco A; U.O. Ematologia Con Trapianto Azienda Ospedaliera Universitaria 'Consorziale Policlinico' Di Bari, Bari, Italy., Carli G; UOC Ematologia, Azienda ULSS 8 Berica Ospedale San Bortolo Di Vicenza, Vicenza, Italy., Caramella M; Divisione Ematologia, ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, Milan, Italy., Rapezzi D; Divisione Di Ematologia, Azienda Ospedaliera S. Croce E Carle Di Cuneo, Cuneo, Italy., Musolino C; UOC Ematologia, Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico 'G Martino', Messina, Italy., Siragusa S; Divisione Ematologia, Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico 'P. Giaccone', Palermo, Italy., Rumi E; Department of Molecular Medicine, University of Pavia, Pavia, Italy.; Divisione Di Ematologia, Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo Pavia, Pavia, Italy., Patriarca A; SCDU Ematologia, Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore Della Carità, Novara, Italy., Cascavilla N; UO Ematologia IRCCS 'Casa Sollievo Della Sofferenza', San Giovanni Rotondo, Italy., Mora B; Hematology, Ospedale Di Circolo, ASST Sette Laghi, Varese, Italy., Cacciola E; UO Di Emostasi/Ematologia Centro Federato FCSA, Dipartimento Di Scienze Mediche, Chirurgiche E Tecnologie Avanzate 'G. F. Ingrassia, Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico 'G. Rodolico-San Marco', Catania, Italy., Calabresi L; CRIMM, Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Dipartimento Di Medicina Sperimentale E Clinica, Università Di Firenze, Florence, Italy., Loscocco GG; CRIMM, Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Dipartimento Di Medicina Sperimentale E Clinica, Università Di Firenze, Florence, Italy., Guglielmelli P; CRIMM, Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Dipartimento Di Medicina Sperimentale E Clinica, Università Di Firenze, Florence, Italy., Gesullo F; CRIMM, Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Dipartimento Di Medicina Sperimentale E Clinica, Università Di Firenze, Florence, Italy., Betti S; Dipartimento Di Scienze Radiologiche Ed Ematologiche, Sezione Di Ematologia, Università Cattolica del Sacro Cuore-Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS, Rome, Italy., Ramundo F; Dipartimento Di Scienze Radiologiche Ed Ematologiche, Sezione Di Ematologia, Università Cattolica del Sacro Cuore-Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS, Rome, Italy., Lunghi F; Unità Operativa Di Ematologia E Trapianto Midollo Osseo, IRCCS Ospedale San Raffaele, Milan, Italy., Scaffidi L; Dipartimento Di Medicina, Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Di Verona, Verona, Italy., Bucelli C; UOC Ematologia, Fondazione IRCCS Cá Granda-Ospedale Maggiore Policlinico, Milan, Italy., Cattaneo D; UOC Ematologia, Fondazione IRCCS Cá Granda-Ospedale Maggiore Policlinico, Milan, Italy., Vianelli N; IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria Di Bologna, Istituto Di Ematologia 'Seragnoli', Bologna, Italy., Bellini M; UOC Ematologia, ASST Papa Giovanni XXIII, Bergamo, Italy., Finazzi MC; UOC Ematologia, ASST Papa Giovanni XXIII, Bergamo, Italy.; Dipartimento Di Oncologia Ed Emato-Oncologia, Università Degli Studi Di Milano, Milan, Italy., Tognoni G; Centro Di Coordinamento Nazionale Dei Comitati Etici, Agenzia Italiana del Farmaco, Rome, Italy., Rambaldi A; UOC Ematologia, ASST Papa Giovanni XXIII, Bergamo, Italy.; Dipartimento Di Oncologia Ed Emato-Oncologia, Università Degli Studi Di Milano, Milan, Italy., Vannucchi AM; CRIMM, Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Dipartimento Di Medicina Sperimentale E Clinica, Università Di Firenze, Florence, Italy.
Jazyk: angličtina
Zdroj: Annals of hematology [Ann Hematol] 2024 Feb; Vol. 103 (2), pp. 437-442. Date of Electronic Publication: 2023 Dec 07.
DOI: 10.1007/s00277-023-05577-9
Abstrakt: In patients with low-risk polycythemia vera, exposure to low-dose Ropeginterferon alfa-2b (Ropeg) 100 µg every 2 weeks for 2 years was more effective than the standard treatment of therapeutic phlebotomy in maintaining target hematocrit (HCT) (< 45%) with a reduction in the need for phlebotomy without disease progression. In the present paper, we analyzed drug survival, defined as a surrogate measure of the efficacy, safety, adherence, and tolerability of Ropeg in patients followed up to 5 years. During the first 2 years, Ropeg and phlebotomy-only (Phl-O) were discontinued in 33% and 70% of patients, respectively, for lack of response (12 in the Ropeg arm vs. 34 in the Phl-O arm) or adverse events (6 vs. 0) and withdrawal of consent in (3 vs. 10). Thirty-six Ropeg responders continued the drug for up to 3 years, and the probability of drug survival after a median of 3.15 years was 59%. Notably, the primary composite endpoint was maintained in 97%, 94%, and 94% of patients still on drug at 3, 4, and 5 years, respectively, and 60% of cases were phlebotomy-free. Twenty-three of 63 Phl-O patients (37%) failed the primary endpoint and were crossed over to Ropeg; among the risk factors for this failure, the need for more than three bloodletting procedures in the first 6 months emerged as the most important determinant. In conclusion, to improve the effectiveness of Ropeg, we suggest increasing the dose and using it earlier driven by high phlebotomy need in the first 6 months post-diagnosis.
(© 2023. The Author(s), under exclusive licence to Springer-Verlag GmbH Germany, part of Springer Nature.)
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