Zobrazeno 1 - 10
of 194
pro vyhledávání: '"sapropterin dihydrochloride"'
Autor:
Ania C. Muntau, Alberto Burlina, François Eyskens, Peter Freisinger, Vincenzo Leuzzi, Hatice Serap Sivri, Gwendolyn Gramer, Renata Pazdírková, Maureen Cleary, Amelia S. Lotz-Havla, Paul Lane, Ignacio Alvarez, Frank Rutsch
Publikováno v:
Orphanet Journal of Rare Diseases, Vol 16, Iss 1, Pp 1-11 (2021)
Abstract Background During the initial 26-week SPARK (Safety Paediatric efficAcy phaRmacokinetic with Kuvan®) study, addition of sapropterin dihydrochloride (Kuvan®; a synthetic formulation of the natural cofactor for phenylalanine hydroxylase, tet
Externí odkaz:
https://doaj.org/article/63fd4568c46247219b22665cafdc58b9
Autor:
Lin Wang, Fang Ye, Hui Zou, Kundi Wang, Zhihua Chen, Qin Hui, Bingjuan Han, Chun He, Xiaowen Li, Ming Shen
Publikováno v:
BMC Pregnancy and Childbirth, Vol 20, Iss 1, Pp 1-8 (2020)
Abstract Background Since the inception of newborn screening programs in China in the 1990s, pregnancy among patients with inherited, metabolic disorders has become more common. This study explores the management and outcomes of planned, full-term pr
Externí odkaz:
https://doaj.org/article/27ae186e9af64dbcabf115d039498845
Akademický článek
Tento výsledek nelze pro nepřihlášené uživatele zobrazit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
Akademický článek
Tento výsledek nelze pro nepřihlášené uživatele zobrazit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
Publikováno v:
Orphanet Journal of Rare Diseases, Vol 13, Iss 1, Pp 1-9 (2018)
Abstract Background Treatment of phenylketonuria (PKU) with sapropterin dihydrochloride in responsive patients from an early age can have many advantages for the patient over dietary restriction alone. Accordingly, approval of sapropterin in the Euro
Externí odkaz:
https://doaj.org/article/89b1c47457294b39bf8077a608949e0e
Akademický článek
Tento výsledek nelze pro nepřihlášené uživatele zobrazit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
Autor:
Zoë Hawks, Joshua Shimony, Jerrel Rutlin, Dorothy K. Grange, Shawn E. Christ, Desirée A. White
Publikováno v:
Molecular Genetics and Metabolism Reports, Vol 12, Iss C, Pp 8-13 (2017)
Sapropterin dihydrochloride (BH4) reduces phenylalanine (Phe) levels and improves white matter integrity in a subset of individuals with phenylketonuria (PKU) known as “responders.” Although prior research has identified biochemical and genotypic
Externí odkaz:
https://doaj.org/article/ab8317c1c00a4f3c88ab34c6b0b96482
Akademický článek
Tento výsledek nelze pro nepřihlášené uživatele zobrazit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
Akademický článek
Tento výsledek nelze pro nepřihlášené uživatele zobrazit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
Newborn Screening and Treatment of Phenylketonuria: Projected Health Outcomes and Cost-Effectiveness
Publikováno v:
Children, Vol 8, Iss 5, p 381 (2021)
The objective of this study was to evaluate the cost-effectiveness of newborn screening and treatment for phenylketonuria (PKU) in the context of new data on adherence to recommended diet treatment and a newly available drug treatment (sapropterin di
Externí odkaz:
https://doaj.org/article/91fbf365241d4dfeaa29acd51f57ef81