Zobrazeno 1 - 10
of 72
pro vyhledávání: '"liver gene therapy"'
Autor:
Iolanda Boffa, Elena Polishchuk, Lucia De Stefano, Fabio Dell'Aquila, Edoardo Nusco, Elena Marrocco, Matteo Audano, Silvia Pedretti, Marianna Caterino, Ilaria Bellezza, Margherita Ruoppolo, Nico Mitro, Barbara Cellini, Alberto Auricchio, Nicola Brunetti‐Pierri
Publikováno v:
EMBO Molecular Medicine, Vol 15, Iss 4, Pp 1-11 (2023)
Abstract Gyrate atrophy of choroid and retina (GACR) is a chorioretinal degeneration caused by pathogenic variants in the gene encoding ornithine aminotransferase (OAT), an enzyme mainly expressed in liver. Affected patients have increased ornithine
Externí odkaz:
https://doaj.org/article/e07eec5ef9114bf685675cb9215d0081
Autor:
Federica Esposito, Hristiana Lyubenova, Patrizia Tornabene, Stefano Auricchio, Antonella Iuliano, Edoardo Nusco, Simone Merlin, Cristina Olgasi, Giorgia Manni, Marco Gargaro, Francesca Fallarino, Antonia Follenzi, Alberto Auricchio
Publikováno v:
EMBO Molecular Medicine, Vol 14, Iss 6, Pp 1-15 (2022)
Abstract Liver gene therapy with adeno‐associated viral (AAV) vectors is under clinical investigation for haemophilia A (HemA), the most common inherited X‐linked bleeding disorder. Major limitations are the large size of the F8 transgene, which
Externí odkaz:
https://doaj.org/article/f569f4344bd64dee93d8db414a637859
Autor:
Tatjana Chan, Hiu Man Grisch-Chan, Philipp Schmierer, Ulrike Subotic, Nicole Rimann, Tanja Scherer, Udo Hetzel, Matthias Bozza, Richard Harbottle, James A. Williams, Barbara Steblaj, Simone K. Ringer, Johannes Häberle, Xaver Sidler, Beat Thöny
Publikováno v:
Molecular Therapy: Methods & Clinical Development, Vol 24, Iss , Pp 268-279 (2022)
Hepatic gene therapy by delivering non-integrating therapeutic vectors in newborns remains challenging due to the risk of dilution and loss of efficacy in the growing liver. Previously we reported on hepatocyte transfection in piglets by intraportal
Externí odkaz:
https://doaj.org/article/9af6b8771dc44a3caf3414a328b73cff
Akademický článek
Tento výsledek nelze pro nepřihlášené uživatele zobrazit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
Akademický článek
Tento výsledek nelze pro nepřihlášené uživatele zobrazit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
Akademický článek
Tento výsledek nelze pro nepřihlášené uživatele zobrazit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
Akademický článek
Tento výsledek nelze pro nepřihlášené uživatele zobrazit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
Autor:
Esposito, Federica, Lyubenova, Hristiana, Tornabene, Patrizia, Auricchio, Stefano, Iuliano, Antonella, Nusco, Edoardo, Merlin, Simone, Olgasi, Cristina, Manni, Giorgia, Gargaro, Marco, Fallarino, Francesca, Follenzi, Antonia, Auricchio, Alberto
Publikováno v:
EMBO molecular medicine. 14(6)
Liver gene therapy with adeno-associated viral (AAV) vectors is under clinical investigation for haemophilia A (HemA), the most common inherited X-linked bleeding disorder. Major limitations are the large size of the F8 transgene, which makes packagi
Externí odkaz:
https://explore.openaire.eu/search/publication?articleId=doi_dedup___::7c0dc06e856dd8aec49d138395e1049e
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35491676
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35491676
Akademický článek
Tento výsledek nelze pro nepřihlášené uživatele zobrazit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
Akademický článek
Tento výsledek nelze pro nepřihlášené uživatele zobrazit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.