Zobrazeno 1 - 9
of 9
pro vyhledávání: '"adeno-associated virus 6"'
Publikováno v:
Frontiers in Genome Editing, Vol 5 (2023)
Clustered regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR) genome editing platform heralds a new era of gene therapy. Innovative treatments for life-threatening monogenic diseases of the blood and immune system are transitioning from semi-ran
Externí odkaz:
https://doaj.org/article/cf25462a05a24f5894038d6256bb07f3
Autor:
Ryohei Oya, Osamu Tsukamoto, Tatsuro Hitsumoto, Naoya Nakahara, Chisato Okamoto, Ken Matsuoka, Hisakazu Kato, Hidenori Inohara, Seiji Takashima
Publikováno v:
International Journal of Molecular Sciences, Vol 23, Iss 3, p 1747 (2022)
Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) is a neurodegenerative disease that shows progressive muscle weakness. A few treatments exist including symptomatic therapies, which can prolong survival or reduce a symptom; however, no fundamental therapies have
Externí odkaz:
https://doaj.org/article/90fb054751254b968b939e4982a5136b
Autor:
Ryohei Oya, Osamu Tsukamoto, Tatsuro Hitsumoto, Naoya Nakahara, Chisato Okamoto, Ken Matsuoka, Hisakazu Kato, Hidenori Inohara, Seiji Takashima
Publikováno v:
International Journal of Molecular Sciences; Volume 23; Issue 3; Pages: 1747
International Journal of Molecular Sciences, Vol 23, Iss 1747, p 1747 (2022)
International Journal of Molecular Sciences, Vol 23, Iss 1747, p 1747 (2022)
Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) is a neurodegenerative disease that shows progressive muscle weakness. A few treatments exist including symptomatic therapies, which can prolong survival or reduce a symptom; however, no fundamental therapies have
Akademický článek
Tento výsledek nelze pro nepřihlášené uživatele zobrazit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
Akademický článek
Tento výsledek nelze pro nepřihlášené uživatele zobrazit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
Autor:
Eric Miyahira, Donald B. Kohn, Danielle N. Clark, Joseph Long, Caroline Y. Kuo, Katelyn E. Masiuk, Zulema Romero, Yerbol Z. Kurmangaliyev, Beatriz Campo-Fernandez, Julie M. Sanchez, Ruixue Zhang, Suzanne Said, Anastasia Lomova, Alexandra Miggelbrink, Megan D. Hoban, Xiaoyan Wang, Roger P. Hollis, Devin Brown, Miriam Velez
Publikováno v:
Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy, vol 27, iss 8
Mol Ther
Mol Ther
Site-specific correction of a point mutation causing a monogenic disease in autologous hematopoietic stem and progenitor cells (HSPCs) can be used as a treatment of inherited disorders of the blood cells. Sickle cell disease (SCD) is an ideal model t
Externí odkaz:
https://explore.openaire.eu/search/publication?articleId=doi_dedup___::562e02d2604c4665940c8b4a73f1699e
https://escholarship.org/uc/item/6802h9n8
https://escholarship.org/uc/item/6802h9n8
Akademický článek
Tento výsledek nelze pro nepřihlášené uživatele zobrazit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
Akademický článek
Tento výsledek nelze pro nepřihlášené uživatele zobrazit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
Akademický článek
Tento výsledek nelze pro nepřihlášené uživatele zobrazit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.