Zobrazeno 1 - 10
of 52
pro vyhledávání: '"Young, Courtney S"'
Autor:
Emami, Michael R., Brimble, Mark A., Espinoza, Alejandro, Owens, Jane, Whiteley, Laurence O., Casinghino, Sandra, Lanz, Thomas A., Farahat, Philip K., Pellegrini, Matteo, Young, Courtney S., Thomas, Paul G., McNally, Elizabeth M., Villalta, S. Armando, Schattgen, Stefan A., Spencer, Melissa J.
Publikováno v:
In Molecular Therapy - Methods & Clinical Development 12 December 2024 32(4)
Autor:
Emami, Michael R., Espinoza, Alejandro, Young, Courtney S., Ma, Feiyang, Farahat, Philip K., Felgner, Philip L., Chamberlain, Jeffrey S., Xu, Xiangmin, Pyle, April D., Pellegrini, Matteo, Villalta, S. Armando, Spencer, Melissa J.
Publikováno v:
In Molecular Therapy - Methods & Clinical Development 14 September 2023 30:90-102
Akademický článek
Tento výsledek nelze pro nepřihlášené uživatele zobrazit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
Autor:
Gordish-Dressman, Heather, Willmann, Raffaella, Dalle Pazze, Laura, Kreibich, Arati, van Putten, Maaike, Heydemann, Ahlke, Bogdanik, Laurent, Lutz, Cathleen, Davies, Kay, Demonbruen, Alexis R., Duan, Dongsheng, Elsey, David, Fukada, So-ichiro, Girgenrath, Mahasweta, Patrick Gonzalez, J., Grounds, Miranda D., Nichols, Andy, Partridge, Terry, Passini, Marco, Sanarica, Francesca, Schnell, Frederick J., Wells, Dominic J., Yokota, Toshifumi, Young, Courtney S., Zhong, Zhong, Spurney, Christopher, Spencer, Melissa, De Luca, Annamaria, Nagaraju, Kanneboyina, Aartsma-Rus, Annemieke
Publikováno v:
Journal of Neuromuscular Diseases
A new line of dystrophic mdx mice on the DBA/2J (D2) background has emerged as a candidate to study the efficacy of therapeutic approaches for Duchenne muscular dystrophy (DMD). These mice harbor genetic polymorphisms that appear to increase the seve
Externí odkaz:
https://explore.openaire.eu/search/publication?articleId=pmid________::b0ddfe21e7e488b64ddaebc09b2d8684
http://europepmc.org/articles/PMC6218134
http://europepmc.org/articles/PMC6218134
Akademický článek
Tento výsledek nelze pro nepřihlášené uživatele zobrazit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
Akademický článek
Tento výsledek nelze pro nepřihlášené uživatele zobrazit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
Akademický článek
Tento výsledek nelze pro nepřihlášené uživatele zobrazit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
Akademický článek
Tento výsledek nelze pro nepřihlášené uživatele zobrazit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
Autor:
Hoban, Megan D, Lumaquin, Dianne, Kuo, Caroline Y, Romero, Zulema, Long, Joseph, Ho, Michelle, Young, Courtney S, Mojadidi, Michelle, Fitz-Gibbon, Sorel, Cooper, Aaron R, Lill, Georgia R, Urbinati, Fabrizia, Campo-Fernandez, Beatriz, Bjurstrom, Carmen F, Pellegrini, Matteo, Hollis, Roger P, Kohn, Donald B
Publikováno v:
Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy, vol 24, iss 9
Targeted genome editing technology can correct the sickle cell disease mutation of the β-globin gene in hematopoietic stem cells. This correction supports production of red blood cells that synthesize normal hemoglobin proteins. Here, we demonstrate
Externí odkaz:
https://explore.openaire.eu/search/publication?articleId=od_______325::f7e48280ff9c0b9f24efcf0c1e1f286f
https://escholarship.org/uc/item/7bm349wp
https://escholarship.org/uc/item/7bm349wp
Autor:
Young, Courtney S, Hicks, Michael R, Ermolova, Natalia V, Nakano, Haruko, Jan, Majib, Younesi, Shahab, Karumbayaram, Saravanan, Kumagai-Cresse, Chino, Wang, Derek, Zack, Jerome A, Kohn, Donald B, Nakano, Atsushi, Nelson, Stanley F, Miceli, M Carrie, Spencer, Melissa J, Pyle, April D
Publikováno v:
Cell stem cell, vol 18, iss 4
Mutations in DMD disrupt the reading frame, prevent dystrophin translation, and cause Duchenne muscular dystrophy (DMD). Here we describe a CRISPR/Cas9 platform applicable to 60% of DMD patient mutations. We applied the platform to DMD-derived hiPSCs
Externí odkaz:
https://explore.openaire.eu/search/publication?articleId=od_______325::6d4b862cabb47a4056320d80f0b74b84
https://escholarship.org/uc/item/0kr0g76v
https://escholarship.org/uc/item/0kr0g76v