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Autor:
Albamonte, E., Coratti, G., Salmin, F., Zanolini, A., Pane, M., Pera, MC., Leone, D., Antonaci, L., D’Amico, A., Catteruccia, M., Bertini, E., Bruno, C., Brolatti, N., Messina, S., Sframeli, M., Piras, R., Mercuri, E., Sansone, V.A., Bonanno, S., Giossi, R., Zanin, R., Porcelli, V., Ingenito, G., Stevic, Z., Peric, S., Maggi, L., Darras, B.T., Masson, R., Mazurkiewicz-Bełdzińska, M., Rose, K., Xiong, H., Zanoteli, E., Baranello, G., Vlodavets, D., Dodman, A., El-Khairi, M., Gerber, M., Gorni, K., Kletzl, H., Scalco, R.S., Servais, L., Bello, L., Govoni, A., Caponnetto, C., Grisanti, S.G., Passamano, L., Grandis, M., Nicocia, G., Trojsi, F., Cerri, F., Gardani, A., Risi, B., Gadaleta, G., Ferraro, M., Bozzoni, V., Caumo, L., Tanel, R., Saccani, E., Meneri, M., Vacchiano, V., Ricci, G., Sorarù, G., D’Errico, E., Maioli, M.A., Tramacere, I., Bortolani, S., Pavesi, G., Silvestrini, M., Politano, L., Schenone, A., Previtali, S.C., Berardinelli, A., Turri, M., Verriello, L., Coccia, M., 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Frattini, D., Vergine, G., Farina, M., Sarajlia, J., Marchetti, F., Piccinini, G.
Publikováno v:
Acta Myologica
Background Risdiplam has been approved for Compassionate Use (CUP) since 2019, for SMA type 1 and type 2 who could not receive the approved treatment for the disease. It’s an orally administered drug targeting SMN2 gene. More than 200 patients have
Externí odkaz:
https://explore.openaire.eu/search/publication?articleId=pmc_________::cc20b5f2e1c8b4b118a3c86c48d1857d
http://europepmc.org/articles/PMC8694696
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Autor:
Massucco S; Department of Neuroscience, Rehabilitation, Ophthalmology, Genetics, Maternal and Child Health (DiNOGMI), University of Genoa, Genova, Italy., Fossa P; Department of Pharmacy, Section of Medicinal Chemistry, School of Medical and Pharmaceutical Sciences, University of Genoa, Genova, Italy., Fiorillo C; Paediatric Neurology and Neuromuscular Disorders Unit, University of Genoa and IRCCS Istituto Giannina Gaslini, Genova, Italy., Faedo E; Department of Neuroscience, Rehabilitation, Ophthalmology, Genetics, Maternal and Child Health (DiNOGMI), University of Genoa, Genova, Italy., Gemelli C; IRCCS Ospedale Policlinico San Martino, Genova, Italy., Barresi R; IRCCS San Camillo Hospital, Venice, Italy., Ripolone M; Neuromuscular and Rare Diseases Unit, Department of Neuroscience, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milan, Italy., Patrone S; Department of Neuroscience, Rehabilitation, Ophthalmology, Genetics, Maternal and Child Health (DiNOGMI), University of Genoa, Genova, Italy., Gaudio A; IRCCS Ospedale Policlinico San Martino, Genova, Italy., Mandich P; Department of Neuroscience, Rehabilitation, Ophthalmology, Genetics, Maternal and Child Health (DiNOGMI), University of Genoa, Genova, Italy.; IRCCS Ospedale Policlinico San Martino, Genova, Italy., Gotta F; IRCCS Ospedale Policlinico San Martino, Genova, Italy., Baratto S; Center of Translational and Experimental Myology, IRCCS Istituto Giannina Gaslini, Genova, Italy., Traverso M; Pediatric Neurology and Muscular Diseases Unit, IRCCS Istituto Giannina Gaslini, Genoa, Italy., Pisciotta L; IRCCS Ospedale Policlinico San Martino, Genova, Italy.; Department of Internal Medicine (DiMI), School of Medical and Pharmaceutical Sciences, University of Genoa, Genova, Italy., Zaottini F; IRCCS Ospedale Policlinico San Martino, Genova, Italy., Camera M; Department of Neuroscience, Rehabilitation, Ophthalmology, Genetics, Maternal and Child Health (DiNOGMI), University of Genoa, Genova, Italy., Scarsi E; Department of Neuroscience, Rehabilitation, Ophthalmology, Genetics, Maternal and Child Health (DiNOGMI), University of Genoa, Genova, Italy., Grandis M; Department of Neuroscience, Rehabilitation, Ophthalmology, Genetics, Maternal and Child Health (DiNOGMI), University of Genoa, Genova, Italy.; IRCCS Ospedale Policlinico San Martino, Genova, Italy.
Publikováno v:
Frontiers in genetics [Front Genet] 2024 Dec 05; Vol. 15, pp. 1437859. Date of Electronic Publication: 2024 Dec 05 (Print Publication: 2024).
Autor:
Scarsi E; Dipartimento di Neuroscienze, Riabilitazione, Oftalmologia, Genetica e Scienze Materno-Infantili (DINOGMI), University of Genoa, 16126 Genoa, Italy.; IRCCS Ospedale Policlinico San Martino, 16132 Genoa, Italy., Dorighi U; IRCCS Ospedale Policlinico San Martino, 16132 Genoa, Italy., Adriano E; Dipartimento di Neuroscienze, Riabilitazione, Oftalmologia, Genetica e Scienze Materno-Infantili (DINOGMI), University of Genoa, 16126 Genoa, Italy., Grandis M; Dipartimento di Neuroscienze, Riabilitazione, Oftalmologia, Genetica e Scienze Materno-Infantili (DINOGMI), University of Genoa, 16126 Genoa, Italy.; IRCCS Ospedale Policlinico San Martino, 16132 Genoa, Italy., Balestrino M; Dipartimento di Neuroscienze, Riabilitazione, Oftalmologia, Genetica e Scienze Materno-Infantili (DINOGMI), University of Genoa, 16126 Genoa, Italy.; IRCCS Ospedale Policlinico San Martino, 16132 Genoa, Italy.
Publikováno v:
Journal of clinical medicine [J Clin Med] 2024 Nov 27; Vol. 13 (23). Date of Electronic Publication: 2024 Nov 27.