Zobrazeno 1 - 6
of 6
pro vyhledávání: '"SRP-9001"'
Autor:
Damon Asher, Daisy Dai, Alexa C. Klimchak, Lauren E. Sedita, Katherine L. Gooch, Louise Rodino-Klapac
Publikováno v:
Molecular Therapy: Methods & Clinical Development, Vol 30, Iss , Pp 474-483 (2023)
Gene therapies have potential to improve outcomes of severe diseases after only a single administration. Novel therapies are continually being developed using knowledge gained from prior successes, a concept known as scientific spillover. Gene therap
Externí odkaz:
https://doaj.org/article/69bf28089f5a4ed6a5b08d33b57c34b7
Autor:
Alexa C. Klimchak, Lauren E. Sedita, Louise R. Rodino-Klapac, Jerry R. Mendell, Craig M. McDonald, Katherine L. Gooch, Daniel C. Malone
Publikováno v:
Journal of Market Access & Health Policy, Vol 11, Iss 1 (2023)
ABSTRACTBackground: Delandistrogene moxeparvovec (SRP-9001) is an investigational gene therapy that may delay progression of Duchenne muscular dystrophy (DMD), a severe, rare neuromuscular disease caused by DMD gene mutations. Early cost-effectivenes
Externí odkaz:
https://doaj.org/article/fc618fecb3e6429197793da05d4a6521
Autor:
Jerry R. Mendell, Perry B. Shieh, Craig M. McDonald, Zarife Sahenk, Kelly J. Lehman, Linda P. Lowes, Natalie F. Reash, Megan A. Iammarino, Lindsay N. Alfano, Brenna Sabo, Jeremy D. Woods, Christy L. Skura, Howard C. Mao, Loretta A. Staudt, Danielle A. Griffin, Sarah Lewis, Shufang Wang, Rachael A. Potter, Teji Singh, Louise R. Rodino-Klapac
Publikováno v:
Frontiers in Cell and Developmental Biology, Vol 11 (2023)
Introduction: Delandistrogene moxeparvovec (SRP-9001) is an investigational gene transfer therapy designed for targeted expression of SRP-9001 dystrophin protein, a shortened dystrophin retaining key functional domains of the wild-type protein.Method
Externí odkaz:
https://doaj.org/article/b25a8c7747044bbf987c9093a8d8d79b
Akademický článek
Tento výsledek nelze pro nepřihlášené uživatele zobrazit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
Akademický článek
Tento výsledek nelze pro nepřihlášené uživatele zobrazit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
Akademický článek
Tento výsledek nelze pro nepřihlášené uživatele zobrazit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.