Zobrazeno 1 - 2
of 2
pro vyhledávání: '"Reveglucosidase alfa"'
A study on the safety and efficacy of reveglucosidase alfa in patients with late-onset Pompe disease
Autor:
Barry J. Byrne, Tarekegn Geberhiwot, Bruce A. Barshop, Richard Barohn, Derralynn Hughes, Drago Bratkovic, Claude Desnuelle, Pascal Laforet, Eugen Mengel, Mark Roberts, Peter Haroldsen, Kristin Reilley, Kala Jayaram, Ke Yang, Liron Walsh, on behalf of the POM-001/002 Investigators
Publikováno v:
Orphanet Journal of Rare Diseases, Vol 12, Iss 1, Pp 1-10 (2017)
Abstract Background Late-onset Pompe disease is a rare genetic neuromuscular disorder caused by lysosomal acid alpha-glucosidase (GAA) deficiency that ultimately results in mobility loss and respiratory failure. Current enzyme replacement therapy wit
Externí odkaz:
https://doaj.org/article/0f42cc539c044d06b2948b37cb169a2e
Akademický článek
Tento výsledek nelze pro nepřihlášené uživatele zobrazit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.