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Autor:
Katharina Linse, Constanze Weber, Peter Reilich, Florian Schöberl, Matthias Boentert, Susanne Petri, Annekathrin Rödiger, Andreas Posa, Markus Otto, Joachim Wolf, Daniel Zeller, Robert Brunkhorst, Jan Koch, Andreas Hermann, Julian Großkreutz, Carsten Schröter, Martin Groß, Paul Lingor, Gerrit Machetanz, Luisa Semmler, Johannes Dorst, Dorothée Lulé, Albert Ludolph, Thomas Meyer, André Maier, Moritz Metelmann, Martin Regensburger, Jürgen Winkler, Berthold Schrank, Zacharias Kohl, Tim Hagenacker, Svenja Brakemeier, Ute Weyen, Markus Weiler, Stefan Lorenzl, Sarah Bublitz, Patrick Weydt, Torsten Grehl, Sylvia Kotterba, Hanna-Sophie Lapp, Maren Freigang, Maximilian Vidovic, Elisa Aust, René Günther
Publikováno v:
Neurological Research and Practice, Vol 6, Iss 1, Pp 1-8 (2024)
Abstract Introduction Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) is an inevitably fatal condition that leads to a progressive loss of physical functioning, which results in a high psychosocial burden and organizational challenges related to medical care. Mu
Externí odkaz:
https://doaj.org/article/c0f478ca254b44ff867cfc78aad679ea
Autor:
Claudia Weiß, Lena-Luise Becker, Johannes Friese, Astrid Blaschek, Andreas Hahn, Sabine Illsinger, Oliver Schwartz, Günther Bernert, Maja von der Hagen, Ralf A. Husain, Klaus Goldhahn, Janbernd Kirschner, Astrid Pechmann, Marina Flotats-Bastardas, Gudrun Schreiber, Ulrike Schara, Barbara Plecko, Regina Trollmann, Veronka Horber, Ekkehard Wilichowski, Matthias Baumann, Andrea Klein, Astrid Eisenkölbl, Cornelia Köhler, Georg M. Stettner, Sebahattin Cirak, Oswald Hasselmann, Angela M. Kaindl, Sven F. Garbade, Jessika Johannsen, Andreas Ziegler, Petra Baum, Manuela Baumgartner, Astrid Bertsche, Markus Blankenburg, Jonas Denecke, Marcus Deschauer, Matthias Eckenweiler, Tobias Geis, Martin Groß, René Günther, Tim Hagenacker, Eckard Hamelmann, Christoph Kamm, Birgit Kauffmann, Jan Christoph Koch, Wolfgang Löscher, Albert Ludolph, Pascal Martin, Alexander Mensch, Gerd Meyer zu Hörste, Christoph Neuwirth, Susanne Petri, Manuel Pühringer, Imke Rathmann, Dorothee Schäfer, Mareike Schimmel, Bertold Schrank, Olivia Schreiber-Katz, Anette Schwerin-Nagel, Martin Smitka, Meike Steinbach, Elisabeth Steiner, Johannes Stoffels, Manuela Theophil, Raffi Topakian, Matthias Türk, Matthias Vorgerd, Maggie C. Walter, Markus Weiler, Gert Wiegand, Gilbert Wunderlich, Claudia Diana Wurster, Daniel Zeller, Moritz Metelmann, Fiona Zeiner, Veronika Pilshofer, Mika Rappold, Josefine Pauschek, Christof Reihle, Annette Karolin Homma, Paul Lingor, Bettina Henzi, Tabea Reinhardt, Dorothea Holzwarth, Wolfgang Wittmann, Stefan Kappel, Maren Freigang, Benjamin Stolte, Kyriakos Martakis, Georg Classen, Doris Roland-Schäfer, Daniela Steuernagel, Hans Hartmann, Sophie Fischer, Marieke Wermuth, Mohamad Tareq Muhandes, Anna Hotter, Zeljko Uzelac, Steffen Naegel, Sarah Wiethoff, Nathalie Braun, Bogdan Bjelica, Heike Kölbel, Daniela Angelova-Toshkina, Bernd Wilken, Alma Osmanovic, Barbara Fiedler, Maike Tomforde, Thomas Voelkl, Arpad von Moers, Petra Müller, Bettina Behring, Anne Güttsches, Peter Reilich, Wolfgang Wick, Corinna Stoltenburg, Simon Witzel, Julia Bellut, Georg Friedrich Hoffmann, Kathrin Mörtlbauer, Alexandra Ille, Michael Schroth, Joenna Driemeyer, Luisa Semmler, Cornelia Müller, Katharina Dörnbrack, Michael Zemlin, Stephanie Geitmann, Hanna Sophie Lapp, Svenja Brakemeier, Tascha Gehrke, Klearchos Ntemiris, Nadja Kaiser, Sabine Borowski, Barbara Ramadan, Ulf Hustedt, Tobias Baum, Ilka Schneider, Esra Akova-Oztürk, Katharina Vill, Zylfie Dibrani, Camilla Wohnrade, Adela Della-Marina, Lisa Jung, Timo Deba, Joachim Zobel, Jens Schallner, Christina Kraut, Peter Vollmann, Stephanie Schüssler, Melanie Roeder, Miriam Hiebeler, Nicole Berberich, Joanna Schneider, Brigitte Brauner, Stefan Kölker, Elke Pernegger, Magdalena Gosk-Tomek, Sarah Braun, Deike Weiss, Gerrit Machetanz, Thorsten Langer, Christina Saier, Sandra Baumann, Sabine Hettrich, Gabriel Dworschak, Katharina Müller-Kaempffer, Isabelle Dittes, Andreas Thimm, Lisa Quinten, Kristina Albers, Andrea Bevot, Christa Bretschneider, Johannes Dorst, Thomas Kendzierski, Iris Hannibal, Jasmin Bischofberger, Tilman Riesmeier, Andrea Gangfuß, Eva Johann to Settel, Michael Grässl, Susan Fiebig, Carmen Hollerauer, Lea Seeber, Ina Krahwinkler, Irene Lange, Federica Montagnese, Marcel Mann-Richter, Alexandra Wagner, Christine Leypold, Afshin Saffari, Elmecker Anna, Anna Wiesenhofer, Eva-Maria Wendel, Paula-Sophie Steffens, Sabine Wider, Adrian Tassoni, Andrea Dall, Franziska Busch, Daniela Zeisler, Maria Wessel, Jaqueline Lipka, Andrea Hackemer, Loreen Plugge, Eva Jansen, Erdmute Roth, Joachim Schuster, Anna Koelsch, Birgit Warken-Madelung, Michaela Schwippert, Britta Holtkamp, Katja Köbbing, Sander Claeys, Sandy Foerster, Simone Thiele, Heidi Rochau-Trumpp, Annette George, Moritz Niesert, Tanja Neimair, Katia Vettori, Julia Haverkamp, Jila Taherpour, Juliane Hug, Franziska Wenzel, Christina Bant, Ute Baur, Kathrin Bühner, Melina Schlag, Lena Ruß, Hanna Küpper, Anja Müller, Kurt Wollinsky, Therese Well, Antonia Leinert, Barbara Andres, Heymut Omran, Nicole Claus, Anna Hagenmeyer, Marion Schnurr, Vladimir Dukic, Albert Christian Ludolph, Sabine Specht, Verena Angermair, Anna Hüpper, Daniela Banholzer, Sabine Stein, Tim Kampowski, Marion Richmann, Sylke Nicolai, Omar Atta, Birgit Meßmer, Heike de Vries, Elisabeth Rotenfusser, Alma Oscmanovic, Isabelle Renger, Hélène Guillemot, Ilka Lehnert, Mike Grünwedel, Laura Grimm, Guido Stocker, Annegret Hoevel, Theresa Stadler, Michal Fischer, Sibylle Vogt, Axel Gebert, Susanne Goldbach, Hanns Lochmüller, Wolfgang Müller-Felber, Ulrike Schara-Schmidt, Kristina Probst-Schendzielorz, Annina Lang, Maren Nitzsche, Julie Hammer, Katharina Müller-Kaempfer, Corinna Wirner-Piotrowski, Lieske van der Stam, Anke Bongartz, Cornelia Enzmann, Joël Fluss, Elea Galiart, David Jacquier, Dominique Baumann Metzler, Anne Tscherter
Publikováno v:
The Lancet Regional Health. Europe, Vol 47, Iss , Pp 101092- (2024)
Summary: Background: Real-world data on gene addition therapy (GAT) with onasemnogene abeparvovec (OA), including all age groups and with or without symptoms of the disease before treatment are needed to provide families with evidence-based advice an
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https://doaj.org/article/d70df10bcbf64e44ab80eb2ebad4ea6f
Autor:
Maximilian Wiesenfarth, Johannes Dorst, David Brenner, Zeynep Elmas, Özlem Parlak, Zeljko Uzelac, Katharina Kandler, Kristina Mayer, Ulrike Weiland, Christine Herrmann, Joachim Schuster, Axel Freischmidt, Kathrin Müller, Reiner Siebert, Franziska Bachhuber, Tatiana Simak, Kornelia Günther, Elke Fröhlich, Antje Knehr, Martin Regensburger, Alexander German, Susanne Petri, Julian Grosskreutz, Thomas Klopstock, Peter Reilich, Florian Schöberl, Tim Hagenacker, Ute Weyen, René Günther, Maximilian Vidovic, Martin Jentsch, Thomas Haarmeier, Patrick Weydt, Ivan Valkadinov, Jasper Hesebeck-Brinckmann, Julian Conrad, Jochen Hans Weishaupt, Peggy Schumann, Peter Körtvélyessy, Thomas Meyer, Wolfgang Philipp Ruf, Simon Witzel, Makbule Senel, Hayrettin Tumani, Albert Christian Ludolph
Publikováno v:
EClinicalMedicine, Vol 69, Iss , Pp 102495- (2024)
Summary: Background: In April 2023, the antisense oligonucleotide tofersen was approved by the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for treatment of SOD1-amyotrophic lateral sclerosis (ALS), after a decrease of neurofilament light chain (NfL) leve
Externí odkaz:
https://doaj.org/article/e3789dbd542444e5a7333ffea39056d9
Publikováno v:
Scientific Reports, Vol 13, Iss 1, Pp 1-8 (2023)
Abstract Duchenne muscular dystrophy (DMD) is an X-linked genetic disorder manifesting in early childhood with progressive muscular weakness and atrophy, and resulting in early loss of ambulation. The collection and evaluation of epidemiological data
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https://doaj.org/article/a3c9ca1f569a4a0f96fb71aeba124e3c
Autor:
André Maier, Matthias Boentert, Peter Reilich, Simon Witzel, Susanne Petri, Julian Großkreutz, Moritz Metelmann, Paul Lingor, Isabell Cordts, Johannes Dorst, Daniel Zeller, René Günther, Tim Hagenacker, Torsten Grehl, Susanne Spittel, Joachim Schuster, Albert Ludolph, Thomas Meyer, for the MND-NET consensus group
Publikováno v:
Neurological Research and Practice, Vol 4, Iss 1, Pp 1-15 (2022)
Abstract Background The ALS Functional Rating Scale in its revised version (ALSFRS-R) is a disease-specific severity score that reflects motor impairment and functional deterioration in people with amyotrophic lateral sclerosis (ALS). It has been wid
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https://doaj.org/article/d95d829d1c38408b83daf699ea5bc97a
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Autor:
Stefan H. Scheller, Yasmine Rashad, Fayez M. Saleh, Kurtis A. Willingham, Antonia Reilich, Dong Lin, Reza Izadpanah, Eckhard U. Alt, Stephen E. Braun
Publikováno v:
Frontiers in Immunology, Vol 13 (2022)
Transplanting HIV-1 positive patients with hematopoietic stem cells homozygous for a 32 bp deletion in the chemokine receptor type 5 (CCR5) gene resulted in a loss of detectable HIV-1, suggesting genetically disrupting CCR5 is a promising approach fo
Externí odkaz:
https://doaj.org/article/cdd5d9185f5b4533babba21b5503c30e