Zobrazeno 1 - 10
of 77
pro vyhledávání: '"Orkambi"'
Akademický článek
Tento výsledek nelze pro nepřihlášené uživatele zobrazit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
Akademický článek
Tento výsledek nelze pro nepřihlášené uživatele zobrazit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
Publikováno v:
Acta Biomedica Scientifica, Vol 7, Iss 4, Pp 101-108 (2022)
Background. Targeted therapy in patients with cystic fibrosis, which aims to restore the function of the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator protein, is currently revolutionary in the treatment of the disease. The first drug available
Externí odkaz:
https://doaj.org/article/610044a4288f48b5a616144f5f4b27aa
Autor:
Moran, Gillian, author, Mountford, Nicola, author
Publikováno v:
Healthcare Activism : Markets, Morals, and the Collective Good, 2021, ill.
Externí odkaz:
https://doi.org/10.1093/oso/9780198865223.003.0004
Autor:
Connett GJ
Publikováno v:
Drug Design, Development and Therapy, Vol Volume 13, Pp 2405-2412 (2019)
GJ ConnettNational Institute for Health Research, Southampton Respiratory Biomedical Research Centre, University Hospital Southampton NHS Foundation Trust, Southampton, SO16 6YD, UKAbstract: Lumacaftor-ivacaftor is a combination of two small molecule
Externí odkaz:
https://doaj.org/article/9c869993f6bf4a1dab3bd0454b78e917
Autor:
Gamet, Fanny
Publikováno v:
Sciences pharmaceutiques. 2023
7000 maladies rares ont été recensées à ce jour dont 80 % sont d’origine génétique. Les maladies rares sont souvent graves, chroniques, évolutives, invalidantes, et peuvent engager le pronostic vital. Leur prévalence en Europe est estimée
Externí odkaz:
https://explore.openaire.eu/search/publication?articleId=od______3430::832198664c7041abb99ebe69ec3500d9
https://dumas.ccsd.cnrs.fr/dumas-04061185/document
https://dumas.ccsd.cnrs.fr/dumas-04061185/document
Autor:
Elizabeth Matthes, Julie Goepp, Carolina Martini, Jiajie Shan, Jie Liao, David Y. Thomas, John W. Hanrahan
Publikováno v:
Frontiers in Pharmacology, Vol 9 (2018)
Interest in precision medicine has grown in recent years due to the variable clinical benefit provided by some medications, their cost, and by new opportunities to tailor therapies to individual patients. In cystic fibrosis it may soon be possible to
Externí odkaz:
https://doaj.org/article/1125c634de6d439eb5cd4b9a631d19ee
Akademický článek
Tento výsledek nelze pro nepřihlášené uživatele zobrazit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
Autor:
Španić, Tena
Cistična fibroza nasljedna je te rijetka bolest koja se očituje skraćenim životnim vijekom. Nasljeđuje se autosomno-recesivnim putem, a nastaje kao posljedica mutacije CFTR gena koji kodira CFTR protein. Dosad je otkriveno više od 2000 mutacija
Externí odkaz:
https://explore.openaire.eu/search/publication?articleId=dedup_wf_001::2cabc72f13aea84eefccf9a3814c6502
https://repository.medri.uniri.hr/islandora/object/medri:4633/datastream/PDF
https://repository.medri.uniri.hr/islandora/object/medri:4633/datastream/PDF
Publikováno v:
Cureus
Cystic fibrosis (CF) is a potentially fatal genetic disease that causes serious lung damage. With time, researchers have a more complete understanding of the molecular-biological defects that underlie CF. This knowledge is leading to alternative appr
Externí odkaz:
https://explore.openaire.eu/search/publication?articleId=doi_dedup___::b7aff5a480c5a6e010a42a81e34eb734
https://doi.org/10.7759/cureus.16144
https://doi.org/10.7759/cureus.16144