Treatment outcomes following continuous miglustat therapy in patients with Niemann-Pick disease Type C: a final report of the NPC Registry

Autor: Marc C. Patterson, Eugen Mengel, Marie T. Vanier, Patrick Moneuse, Daniel Rosenberg, Mercedes Pineda

Publikováno v: Orphanet Journal of Rare Diseases, Vol 15, Iss 1, Pp 1-10 (2020)

Abstract Background Niemann-Pick disease Type C (NP-C) is a rare, progressive neurodegenerative disorder characterized by progressive neurodegeneration and premature death. We report data at closure of the NPC Registry that describes the natural hist

Externí odkaz: https://doaj.org/article/78f8d42409e84dfd9d557c78041a8057

Treatment outcomes following continuous miglustat therapy in patients with Niemann-Pick disease Type C: a final report of the NPC Registry

Autor: Patterson MC, Mengel E, Vanier MT, Moneuse P, Rosenberg D, Pineda M

Publikováno v: ORPHANET JOURNAL OF RARE DISEASES
r-FSJD. Repositorio Institucional de Producción Científica de la Fundació Sant Joan de Déu
instname
r-FSJD: Repositorio Institucional de Producción Científica de la Fundació Sant Joan de Déu
Fundació Sant Joan de Déu

Background Niemann-Pick disease Type C (NP-C) is a rare, progressive neurodegenerative disorder characterized by progressive neurodegeneration and premature death. We report data at closure of the NPC Registry that describes the natural history, dise

Externí odkaz: https://explore.openaire.eu/search/publication?articleId=dedup_wf_001::c7bf85a0568b6cc7180abb08ea62d9c5
http://fundanet.fsjd.org/Publicaciones/ProdCientif/PublicacionFrw.aspx?id=17639

Tento výsledek nelze pro nepřihlášené uživatele zobrazit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.

Tento výsledek nelze pro nepřihlášené uživatele zobrazit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.

Tento výsledek nelze pro nepřihlášené uživatele zobrazit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.