Výsledky vyhledávání - "Kamal Benguerba"

Akademický článek

Combination disease‐modifying treatment in spinal muscular atrophy: A proposed classification

Autor: Crystal M. Proud, Eugenio Mercuri, Richard S. Finkel, Janbernd Kirschner, Darryl C. De Vivo, Francesco Muntoni, Kayoko Saito, Eduardo F. Tizzano, Isabelle Desguerre, Susana Quijano‐Roy, Kamal Benguerba, Dheeraj Raju, Eric Faulkner, Laurent Servais

Publikováno v: Annals of Clinical and Translational Neurology, Vol 10, Iss 11, Pp 2155-2160 (2023)

Abstract We sought to devise a rational, systematic approach for defining/grouping survival motor neuron‐targeted disease‐modifying treatment (DMT) scenarios. The proposed classification is primarily based on a two‐part differentiation: initial

Externí odkaz: https://doaj.org/article/ef602e623038483db8127100cc3b1503

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Outcomes in Patients with Spinal Muscular Atrophy and Four or More SMN2 Copies Treated with Onasemnogene Abeparvovec: Findings from RESTORE (P7-9.007)

Autor: Richard Finkel, Kamal Benguerba, Manish Gehani, Dheeraj Raju, Eric Faulkner, Nicole LaMarca, Laurent Servais

Publikováno v: Tuesday, April 25.

Externí odkaz: https://explore.openaire.eu/search/publication?articleId=doi_________::076d91fc628f0566570c9f2b1794f77f
https://doi.org/10.1212/wnl.0000000000202597

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Treatments and Outcomes for Patients with Spinal Muscular Atrophy Type 2: Findings from RESTORE Registry (P7-9.010)

Autor: Laurent Servais, Kamal Benguerba, Darryl C. De Vivo, Jan Kirschner, Francesco Muntoni, Crystal Proud, Eduardo Tizzano, Susana Quijano-Roy, Isabelle Desguerre, Kyoko Saito, Dheeraj Raju, Nicole LaMarca, Rui Sun, Fred Anderson, Eric Faulkner, Richard Finkel

Publikováno v: Tuesday, April 25.

Externí odkaz: https://explore.openaire.eu/search/publication?articleId=doi_________::af67b105e56ec3c0cd99202160f6451c
https://doi.org/10.1212/wnl.0000000000202600

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Essai clinique portant sur la thérapie de remplacement d’un gène par AVXS-101 dans le traitement de l’amyotrophie spinale (ASI) pré-symptomatique : conception de l’étude de phase 3 et données démographiques lors de la visite de référence initiale

Autor: Elaine Kernbauer, Douglas M. Sproule, Francis G. Ogrinc, Kathryn J. Swoboda, Douglas E. Feltner, Kevin A. Strauss, Bryan E. McGill, Meredith Schultz, Kamal Benguerba

Publikováno v: Revue Neurologique. 175:S150-S151

Introduction L’onasemnogene abeparvovec (AVXS-101) traite la cause sous-jacente de l’ASI (perte gene SMN pour survival of motor neuron [SMN]) et ameliore les resultats chez des patients atteints d’ASI-1 ( NCT02122952 ). Objectifs Rapporter le p

Externí odkaz: https://explore.openaire.eu/search/publication?articleId=doi_________::5c12f310cb7e859c7c326ae4e64d9d39
https://doi.org/10.1016/j.neurol.2019.01.335

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Comparaison de la survie, de la fonction motrice et des étapes de développement moteur de l’AVXS-101 et du nusinersen dans le traitement des nourrissons atteints d’amyotrophie spinale de type 1 (ASI-1)

Autor: Maria Lorenzi, Annie Guerin, Douglas M. Sproule, Kamal Benguerba, Irina Pivnerva, Martin Cloutier, Jeroen P. Jansen

Publikováno v: Revue Neurologique. 175:S98-S99

Introduction Nusinersen est le seul traitement autorise dans le traitement de l’ASI-1. Dans l’essai de phase 1, l’onasemnogene abeparvovec (AVXS-101) a ameliore la survie et la fonction motrice. Objectifs Estimer les effets therapeutiques de l�

Externí odkaz: https://explore.openaire.eu/search/publication?articleId=doi_________::c602e1ff004ea2b7cfccc8fa957e750c
https://doi.org/10.1016/j.neurol.2019.01.216

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Thérapie de remplacement d’un gène, AVXS-101 dans l’amyotrophie spinale de type 1 (ASI-1) : mise à jour de l’étude pivot (STR1VE)

Autor: Kamal Benguerba, Thomas O. Crawford, Claudia A. Chiriboga, W. John Day, Jerry R. Mendell, Basil T. Darras

Publikováno v: Revue Neurologique. 175:S97-S98

Introduction L’onasemnogene abeparvovec (AVXS-101), une therapie de remplacement du gene SMN a ameliore les resultats chez des patients atteints d’ASI-1. Objectifs Declarer la conception de l’etude et les donnees demographiques de l’etude STR

Externí odkaz: https://explore.openaire.eu/search/publication?articleId=doi_________::ae26029870f1470dd08d169c0f57e44d
https://doi.org/10.1016/j.neurol.2019.01.158

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Diagnostic précoce et rapidité de l’effet sur l’amyotrophie spinale infantile de type 1 (ASI-1)

Autor: Marcus Droege, Douglas E. Feltner, Kamal Benguerba, Aaron Novack, Douglas M. Sproule, Melissa Menier, Omar H. Dabbous

Publikováno v: Revue Neurologique. 175:S98

Introduction Dans l’etude ENDEAR, 39 % des patients atteints d’ASI-1 sont decedes/ont eu besoin de ventilation permanente dans les 6 mois suivant le debut du nusinersen. Objectifs Etudier la rapidite de l’effet de la therapie genique a base d�

Externí odkaz: https://explore.openaire.eu/search/publication?articleId=doi_________::13599bcae812328b924b418d2280a803
https://doi.org/10.1016/j.neurol.2019.01.215

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Fardeau économique de l’amyotrophie spinale de type 1 (ASI-1) d’apparition chez le nourrisson : analyse rétrospective d’une base de données

Autor: Douglas M. Sproule, Jennifer Seda, Kamal Benguerba, Omar H. Dabbous, Marcus Droege

Publikováno v: Revue Neurologique. 175:S53

Externí odkaz: https://explore.openaire.eu/search/publication?articleId=doi_________::c1fe12aa9a6448f7bb784e2b391d14f3
https://doi.org/10.1016/j.neurol.2019.01.157

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