Etranacogene dezaparvovec gene therapy for haemophilia B (HOPE-B): 24-month post-hoc efficacy and safety data from a single-arm, multicentre, phase 3 trial

Autor: Castaman, Giancarlo, Crary, Shelley E, Escobar, Miguel, Gomez, Esteban, Haley, Kristina M, Hermans, Cedric R J R, Kampmann, Peter, Kazmi, Rashid, Key, Nigel S, Klamroth, Robert, Konkle, Barbara A, Kruse-Jarres, Rebecca, Lattimore, Susan, Lemons, Richard, Meijer, Karina, O'Connell, Niamh, Quon, Doris V, Raheja, Priyanka, Symington, Emily, Verhamme, Peter, Visweshwar, Nathan, von Drygalski, Annette, Wang, Michael, Wheeler, Allison P, White, Shanna, Young, Guy, Coppens, Michiel ^*, Pipe, Steven W, Miesbach, Wolfgang, Astermark, Jan, Recht, Michael, van der Valk, Paul, Ewenstein, Bruce, Pinachyan, Karen, Galante, Nicholas, Le Quellec, Sandra, Monahan, Paul E, Leebeek, Frank W G

Publikováno v: In The Lancet Haematology April 2024 11(4):e265-e275

Tento výsledek nelze pro nepřihlášené uživatele zobrazit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.

Tento výsledek nelze pro nepřihlášené uživatele zobrazit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.

Breaking ground in haemophilia B gene therapy: insights from the HOPE-B trial and beyond.

Autor: Ozelo MC; Hemocentro UNICAMP, Department of Internal Medicine, School of Medical Sciences, University of Campinas, Campinas, SP 13083-878, Brazil. Electronic address: margaret@unicamp.br.

Publikováno v: The Lancet. Haematology [Lancet Haematol] 2024 Apr; Vol. 11 (4), pp. e243-e244. Date of Electronic Publication: 2024 Mar 01.

Tento výsledek nelze pro nepřihlášené uživatele zobrazit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.