Zobrazeno 1 - 10
of 363
pro vyhledávání: '"Eliglustat"'
Publikováno v:
JIMD Reports, Vol 64, Iss 1, Pp 23-26 (2023)
Abstract Eliglustat is an orphan medicine used for long‐term treatment of Gaucher disease type 1 (GD1) in adults. GD1 is a genetic condition, in which glucosylceramide builds up in the body, typically in liver, spleen, and bone. Clinical signs and
Externí odkaz:
https://doaj.org/article/2b3b9008d3264ffb826b5843e6da1875
Akademický článek
Tento výsledek nelze pro nepřihlášené uživatele zobrazit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
Autor:
Ni-Chung Lee, Yin-Hsiu Chien, Chung-Hsing Wang, Siew-Lee Wong, Steven Shinn-Forng Peng, Fuu-Jen Tsai, Wuh-Liang Hwu
Publikováno v:
Molecular Genetics and Metabolism Reports, Vol 31, Iss , Pp 100867- (2022)
Patients with Gaucher disease type 3 (GD3), especially those with GBA p.L444P homozygous mutation, often suffer from complications including lymphadenopathy even under regular enzyme replacement therapy (ERT). In order to improve their outcome, we ad
Externí odkaz:
https://doaj.org/article/9efc48fb07074a09b1aa6e13abc647fc
Autor:
Nathaniel Kleytman, Jiapeng Ruan, Audrey Ruan, Bailin Zhang, Vagishwari Murugesan, Haiqun Lin, Lilu Guo, Katherine Klinger, Pramod K. Mistry
Publikováno v:
Molecular Genetics and Metabolism Reports, Vol 29, Iss , Pp 100798- (2021)
In Gaucher disease (GD), genetic deficiency of acid β-glucosidase leads to accumulation of its substrate glucosylceramide (GlcCer) and glucosylsphingosine (GlcSph). Lipid-laden cells, most prominently seen as macrophages engorged with GlcCer and Glc
Externí odkaz:
https://doaj.org/article/fa3e32d84aef4e20acf65624cb4ce15d
Publikováno v:
Drug Design, Development and Therapy, Vol Volume 13, Pp 4207-4213 (2019)
Qiong Wang,1 Haiyun Wang,1 Youyan Zhong,1 Qiang Zhang2 1Department of Pharmacy, Wenzhou People’s Hospital, Wenzhou, Zhejiang 325000, People’s Republic of China; 2Department of Clinical Laboratory, The People’s Hospital of Lishui, Lishui, Zhejia
Externí odkaz:
https://doaj.org/article/67caf3a0138647178f429ffa0abd67ba
Autor:
M. Judith Peterschmitt, Selena Freisens, Lisa H. Underhill, Meredith C. Foster, Grace Lewis, Sebastiaan J. M. Gaemers
Publikováno v:
Orphanet Journal of Rare Diseases, Vol 14, Iss 1, Pp 1-13 (2019)
Abstract Background Eliglustat is a first-line oral treatment for adults with Gaucher disease type 1 who have an extensive, intermediate or poor CYP2D6 metabolizer phenotype (> 90% of patients). Whereas enzyme replacement therapy for Gaucher disease
Externí odkaz:
https://doaj.org/article/1a7c6cc74994420bad517ed4fc512db9
Autor:
Younggyu Kong, Pulla Reddy Boggu, Gi Min Park, Yeon Su Kim, Seong Hwan An, In Su Kim, Young Hoon Jung
Publikováno v:
Molecules, Vol 27, Iss 8, p 2603 (2022)
Eliglustat (Cerdelga®, Genzyme Corp. Cambridge, MA, USA) is an approved drug for a non-neurological type of Gaucher disease. Herein, we describe the total synthesis of eliglustat 1 starting from readily available 1,4-benzodioxan-6-carbaldehyde via S
Externí odkaz:
https://doaj.org/article/5d86724515634b399d18aba6128765d0
Akademický článek
Tento výsledek nelze pro nepřihlášené uživatele zobrazit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
Akademický článek
Tento výsledek nelze pro nepřihlášené uživatele zobrazit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
Akademický článek
Tento výsledek nelze pro nepřihlášené uživatele zobrazit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.