Functional benefit of CRISPR-Cas9-induced allele deletion for RYR1 dominant mutation

Autor: Beaufils, Mathilde, Melka, Margaux, Brocard, Julie, Benoit, Clement, Debbah, Nagi, Mamchaoui, Kamel, Romero, Norma B., Dalmas-Laurent, Anne Frédérique, Quijano-Roy, Susana, Fauré, Julien, Rendu, John, Marty, Isabelle

Publikováno v: In Molecular Therapy - Nucleic Acids 10 September 2024 35(3)

[From gene to cell: Functional validation of RYR1 variants].

Autor: Reynaud Dulaurier R; Université Grenoble Alpes, Inserm U1216, Grenoble Institut Neurosciences, Grenoble, France., Brocard J; Université Grenoble Alpes, Inserm U1216, Grenoble Institut Neurosciences, Grenoble, France., Rendu J; Université Grenoble Alpes, Inserm U1216, Grenoble Institut Neurosciences, Grenoble, France - CHU Grenoble Alpes, Grenoble, France., Debbah N; Université Grenoble-Alpes, Département de Pharmacochimie Moléculaire (DPM), CNRS UMR 5063, Grenoble, France - Laboratoire des Techniques de l'Ingénierie Médicale et de la Complexité - Informatique, Mathématiques et Applications, UMR 5525, Grenoble, France., Fauré J; Université Grenoble Alpes, Inserm U1216, Grenoble Institut Neurosciences, Grenoble, France - CHU Grenoble Alpes, Grenoble, France., Marty I; Université Grenoble Alpes, Inserm U1216, Grenoble Institut Neurosciences, Grenoble, France.

Publikováno v: Medecine sciences : M/S [Med Sci (Paris)] 2024 Nov; Vol. 40 Hors série n° 1, pp. 30-33. Date of Electronic Publication: 2024 Nov 18.