POSC355 Measuring the Experience of Living with Spinal Muscular Atrophy: The Role of the SMA Independence Scale

Autor: Vazquez, JF, brañas Pampillon, M, Pitarch, I, Lopez, M, Medina, J, Povedano, M, Fernandez Ramos, JA, García, MC, Rojas Garcia, R, Pascual, SI, Málaga, I, Eiris, J, De Lemus, M, Cattinari, MG, Cabello, R, Diaz, P, Terrancle, M, Maurino, J, Rebollo, P, Madruga, M

Publikováno v: In Value in Health January 2022 25(1) Supplement:S241-S241

Identification of the most relevant aspects of spinal muscular atrophy (SMA) with impact on the quality of life of SMA patients and their caregivers: the PROfuture project, a qualitative study.

Autor: de Lemus M; Fundación Atrofia Muscular Espinal (FundAME), Calle Nuria 93, 1ºC, Madrid, 28034, Spain.; SMA-Europe, Freiburg, Germany.; Committee of Advanced Therapies at the European Medicines Agency, London, UK., Cattinari MG; Fundación Atrofia Muscular Espinal (FundAME), Calle Nuria 93, 1ºC, Madrid, 28034, Spain. cattinari@fundame.net., Pascual SI; Department of Neurology, Hospital Universitario La Paz - Madrid, Madrid, Spain., Medina J; Rehabilitation and Physical Unit Department, Hospital Sant Joan de Déu, Barcelona, Spain., García M; Department of Neurology, Hospital Universitario La Paz - Madrid, Madrid, Spain., Magallón A; Imfisio, Madrid, Spain., Dumont M; Fundación Atrofia Muscular Espinal (FundAME), Calle Nuria 93, 1ºC, Madrid, 28034, Spain., Rebollo P; IQVIA, Madrid, Spain.

Publikováno v: Journal of patient-reported outcomes [J Patient Rep Outcomes] 2024 Jul 24; Vol. 8 (1), pp. 78. Date of Electronic Publication: 2024 Jul 24.

Design and Validation of a Clinical Outcome Measure for Adolescents and Adult Patients with Spinal Muscular Atrophy: SMA Life Study Protocol.

Autor: Rebollo P; IQVIA, Barcelona, Spain., García-López S; Medical Department, Roche Farma, Madrid, Spain., Povedano M; Unidad Funcional de Motoneurona (UFMN), Instituto de Investigación Biomédica de Bellvitge (IDIBELL), Hospital Universitario de Bellvitge, L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Spain., Cattinari MG; Fundación Atrofia Muscular Espinal España (FundAME), Madrid, Spain., Martínez-Moreno M; Sección de Rehabilitación Infantil, Servicio de Medicina Física y Rehabilitación, Hospital Universitario La Paz, Madrid, Spain., Terrancle Á; Medical Department, Roche Farma, Madrid, Spain., Cabello-Moruno R; Medical Department, Roche Farma, Madrid, Spain., Vázquez-Costa JF; Department of Medicine, University of Valencia, Valencia, Spain. juan.vazquez@uv.es.; ALS Unit, Department of Neurology, Hospital Universitario y Politécnico La Fe, Avenida Fernando Abril Martorell 106, 46026, Valencia, Spain. juan.vazquez@uv.es.; Neuromuscular Research Unit, Instituto de Investigación Sanitaria La Fe (IIS La Fe), Valencia, Spain. juan.vazquez@uv.es.; Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), Valencia, Spain. juan.vazquez@uv.es.

Publikováno v: Neurology and therapy [Neurol Ther] 2024 Feb; Vol. 13 (1), pp. 233-249. Date of Electronic Publication: 2024 Jan 05.

Validation of a Set of Instruments to Assess Patient- and Caregiver-Oriented Measurements in Spinal Muscular Atrophy: Results of the SMA-TOOL Study.

Autor: Vázquez-Costa JF; Neuromuscular Unit, Department of Neurology, Hospital Universitari I Politècnic La Fe, Valencia, Spain.; Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), Valencia, Spain.; Department of Medicine, University of Valencia, Valencia, Spain., Branas-Pampillón M; Medical Department, Roche Farma, Ribera del Loira, 50, 28042), Madrid, Spain. maria.branas_pampillon@roche.com., Medina-Cantillo J; Rehabilitation and Physical Unit Department, Hospital Sant Joan de Deu, Barcelona, Spain., Povedano M; Department of Neurology, IDIBELL, Hospital de Bellvitge, Barcelona, Spain., Pitarch-Castellano I; Child Neurology Unit, Department of Pediatrics, Hospital Universitari I Politècnic La Fe, Valencia, Spain., López-Lobato M; Neuromuscular Research Unit, Department of Pediatric Neurology, Hospital Universitario Virgen del Rocío, Universidad de Sevilla, Seville, Spain., Fernández-Ramos JA; Child Neurology Unit, Department of Pediatrics, Hospital Universitario Reina Sofía, Córdoba, Spain., Lafuente-Hidalgo M; Child Neurology Unit, Department of Pediatrics, Hospital Universitario Miguel Servet, Saragossa, Spain., Rojas-García R; Neuromuscular Diseases Unit, Department of Neurology, Hospital de La Santa Creu I Sant Pau, Barcelona, Spain., Caballero-Caballero JM; Department of Child Neurology, Hospital Universitario La Paz, Madrid, Spain., Málaga I; Child Neurology Unit, Hospital Universitario Central de Asturias, Oviedo, Spain., Eirís-Puñal J; Department of Pediatric Neurology, Complejo Hospitalario Universitario de Santiago, Santiago de Compostela, Spain., De Lemus M; Fundacion Atrofia Muscular Espinal España (FundAME), Madrid, Spain., Cattinari MG; Fundacion Atrofia Muscular Espinal España (FundAME), Madrid, Spain., Cabello-Moruno R; Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), Valencia, Spain., Díaz-Abós P; Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), Valencia, Spain., Sánchez-Menéndez V; Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), Valencia, Spain., Rebollo P; IQVIA, Madrid, Spain., Maurino J; Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), Valencia, Spain., Madruga-Garrido M; Hospital Viamed Santa Ángela de La Cruz, Seville, Spain.

Publikováno v: Neurology and therapy [Neurol Ther] 2023 Feb; Vol. 12 (1), pp. 89-105. Date of Electronic Publication: 2022 Oct 21.

Delphi consensus on recommendations for the treatment of spinal muscular atrophy in Spain (RET-AME consensus).

Autor: Pitarch Castellano I; Sección de Neurología Pediátrica, Unidad de Enfermedades Neuromusculares, Servicio de Pediatría, Hospital Universitari i Politècnic La Fe, Valencia, Spain. Electronic address: pitarch_inmcas@gva.es., Cabrera-Serrano M; Servicio de Neurología y Neurofisiología, Hospital Virgen del Rocío, Sevilla, Spain., Calvo Medina R; Sección de Neurología Pediátrica, Servicio de Pediatría, Hospital Materno-Infantil Regional Universitario de Málaga, Spain., Cattinari MG; Fundación Atrofia Muscular Espinal (FundAME), Madrid, Spain., Espinosa García S; Sección de Rehabilitación Infantil, Hospital Universitario La Paz, Madrid, Spain., Fernández-Ramos JA; Sección de Neurología Pediátrica, Servicio de Pediatría, Hospital Universitario Reina Sofía, Córdoba, Spain., García Campos O; Sección de Neurología Pediátrica, Servicio de Pediatría, Hospital Universitario de Toledo, Spain., Gómez-Andrés D; Sección de Neurología Pediátrica, Servicio de Pediatría, Hospital Universitari Vall d'Hebrón, Barcelona, Spain., Grimalt Calatayud MA; Sección de Neurología Pediátrica, Servicio de Pediatría, Hospital Universitario Son Espases, Palma de Mallorca, Spain., Gutiérrez Martínez AJ; Servicio de Neurología, Complejo Hospitalario Universitario Insular, Las Palmas de Gran Canaria, Las Palmas, Spain., Ibáñez Albert E; Sección de Rehabilitación Infantil, Servicio de Medicina Física y Rehabilitación, Hospital Universitari i Politècnic La Fe, Valencia, Spain., Kapetanovic García S; Unidad de ELA y Enfermedades Neuromusculares, Servicio de Neurología, Hospital Universitario Basurto, OSI Bilbao-Basurto, Bilbao, Vizcaya, Spain., Madruga-Garrido M; Sección de Neurología Pediátrica, Servicio de Pediatría, Hospital Viamed Santa Ángela de la Cruz, Sevilla, Spain., Martínez-Moreno M; Sección de Rehabilitación Infantil, Servicio de Medicina Física y Rehabilitación, Hospital Universitario La Paz, Madrid, Spain., Medina Cantillo J; Servicio de Medicina Física y Rehabilitación, Hospital Sant Joan de Déu, Barcelona, Spain., Melián Suárez AI; Sección de Rehabilitación Infantil, Servicio de Medicina Física y Rehabilitación, Complejo Hospitalario Universitario Insular-Materno Infantil, Las Palmas de Gran Canaria, Las Palmas, Spain., Moreno Escribano A; Servicio de Neurología, Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca, Murcia, Spain., Munell F; Sección de Neurología Pediátrica, Servicio de Pediatría, Hospital Universitari Vall d'Hebrón, Barcelona, Spain., Nascimento Osorio A; Unidad de Patología Neuromuscular, Servicio de Neurología, CIBERER, Hospital Sant Joan de Déu, Barcelona, Spain., Pascual-Pascual SI; Servicio de Neurologia Pediátrica, Hospital Universitario La Paz, Madrid, Spain., Povedano M; Unidad Funcional de Motoneurona (UFMN), Instituto de Investigación Biomédica de Bellvitge (IDIBELL), Hospital Universitario de Bellvitge, L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Spain., Santana Casiano IM; Sección de Rehabilitación Infantil, Servicio de Medicina Física y Rehabilitación, Complejo Hospitalario Universitario Insular-Materno Infantil, Las Palmas de Gran Canaria, Las Palmas, Spain., Vázquez-Costa JF; Servicio de Neurologia, Unidad de Enfermedades Neuromusculares, Hospital Universitari i Politècnic La Fe, Valencia, Spain.

Publikováno v: Neurologia [Neurologia (Engl Ed)] 2022 Apr; Vol. 37 (3), pp. 216-228. Date of Electronic Publication: 2022 Feb 28.