Tento výsledek nelze pro nepřihlášené uživatele zobrazit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.

Nusinersen versus Sham Control in Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy

Autor: S. Richardson, E. Kimber, H. Kim, Diana Castro, H. Johnson, A. C. Tesi Rocha, Matthias Eckenweiler, C. Manzitti, John W. Day, R. De Sanctis, M. Gormley, Mar Tulinius, Mirac Yildirim, C. M. Temucin, M. Gratacos Vinola, S. Matsumaru, F. Weber-Guzman, J. Kitsuwa-Lowe, Lavinia Fanelli, T. Sato, W. C. Virginia, J. H. Hsu, S. Nagata, A. Michoulas, Sally Dunaway, Mariacristina Scoto, R. Shell, R. Laine, D. DiBella, C. King, Jacqueline Montes, Haluk Topaloglu, Maryam Oskoui, Didem Ardicli, K. Rupprich, C. Stella, F. Dorban, Alan C Farrow-Gillespie, S. A. Choi, T. Ikai, W. C. Liang, N. Matsushima, PH Lister, Arnaud Vanlander, N. Rausch, T. T. Duong, Marika Pane, Melissa Gibbons, M. M. Homi, A. K. Kroksmark, B. Andres, Kristin J. Krosschell, S. Patnaik, L. Welsh, Eduardo F. Tizzano, M. Gallardo, Michèle Mayer, Sarada Sakamuri, W. Liew, T. Spain, M. Yang, Kayoko Saito, Edward C. Smith, L. Sanabria, Astrid Pechmann, H. Kaneko, Leslie Nelson, Basil T. Darras, C. Milleson, Janbernd Kirschner, R. Arakawa, Margot Morrison, Y. Kaburagi, P. Dinunzio, C. K.W. Joseph, M. Chadehumbe, Craig M. Zaidman, S. Nicolarsen, Hyung Ik Shin, Alberto Garaventa, James J. Dowling, J. S. Lee, K. Booker, A. Takeshita, D. McElroy, K. Carroll, D. Vens, Y. Chiba, L. Wand, C. Kelly, Luke Smith, H. Shimomura, M. Srour, J. B. Bodensteriner, B. Rippberger, A. Herbert, Eugenio Mercuri, H. Jo, J. Turner, A. Camuto, N. Parziale, J. O'Brien, N. Nelson, E. Serdaroglu, Jong-Hee Chae, V. Tahon, E. Toro Tamargo, L. Weimer, T. Voit, L. W.M. Wendy, J. Rambaud, G. Gilbert, C. Zimmerman, S. Kramer, D. McFall, Jennifer Perez, N. Berthon-Jones, Jessica Taytard, Marco Luigetti, J. Pisco Domingos, R. Van Der Looven, Genevieve D'Souza, C. Berde, E. Roland, M. de Los Angeles Tormos Munoz, J. Zigmont, S. Baily, S. Gilabert, H. Nakatsukasa, S. Trest, Bahadır Konuşkan, H. A. Ferreira Sampaio, Z. John Zhong, G. VanderVeen, V. Allen, C. Aguilar, N. Taniguchi, G. Ordonez, Elizabeth Kichula, F. Shu, M. N. Chui-San, M. Zinn, Anne M. Connolly, Ian R. Woodcock, Ayşe Karaduman, R. Haldenby, K. Hirasawa, F. Munell Casadesus, L.D.M. Peña, Vamshi K. Rao, Allan M. Glanzman, Claudia A. Chiriboga, A. Martinez Bermejo, John F. Brandsema, S. Epinosa Garcia, M. K. Schroth, T. Shibano, Richard Gee, Valeria Ricotti, Y. Ito, Y. Tanaka, S. Arpin, C. S. Yan, L. Schottlaender, Marco Piastra, M. Kauk, Francesco Muntoni, K. Sugimoto, Öznur Yilmaz, K. DeCock, Kathryn Selby, T. Yanagishita, Concetta Palermo, H. W. Chung, B. Taicher, Jiri Vajsar, K. Zilke, R. Gadeken, A. Yamauchi, Marta Bertoli, Nancy L. Kuntz, T. Tachikawa, C. Johnson, A. Mayhew, Jahannaz Dastgir, Y. J. Jong, P. C. Chou, G. Rivera, T. N. Shun, Y. H. Ju, N. Holuba La Marca, M. Toms, Matthew Civitello, Eugene Schneider, C. Lilien, S. Ito, C. Skura, Y. Yvonne, K. O'Reardon, Barry S. Russman, Janet Quigley, J. W. Said, B. Planas Pascual, R. J. Ramamurthi, Wildon Farwell, V. Selby, W. Y. Connie, M. Souris, Nicholas E. Johnson, M. Miki, N. Sponemann, Andrei Constantinescu, K. Mayne, H. H. Shih, B. Sanjanwala, Teresa Gidaro, D. Berry, Gihan Tennekoon, A. G. Le Moing, Danielle Ramsey, C. Poulin, S. Goldman, K. Watson, H. L. Teoh, N. J. Palacios, Tai-Heng Chen, A. C. Chung, Terri Carry, J. Coates, D. Zielinski, R. Vialle, F. G. Yildiz Sarikaya, Marcus Krüger, M. del Mar Garcia Romero, E. Michael, E. D. Austin, J. Janas, K. Engelstad, S. Y. Kim, M. Alavarez Molinero, Leon G. Epstein, Monique M. Ryan, Jean Flickinger, D. Benjamin, S. Wider, C. S. Davis, Jena M. Krueger, I. J.K. Janice, Darryl C. De Vivo, M. del Mar Melendez Plumed, Y. Takeshima, C. Gunbey, Serena Sivo, A. Christiaens, Q. Ollievier, Elizabeth Mirek, D. Stanford, Susan T. Iannaccone, Jonathan E. Kurz, D. Cook, C. S. Ng, A. Koka, V. Chau, M. del Pilar Tirado Requero, M. B. Gomez Garcia de la Banda, E. M. Yiu, Amy Pasternak, Rosangel Cruz, S. So, S. I. Pascual Pascual, V. G. Haliloglu, E. S. Schroers, P. Jachertz, C. Ortiz-Miller, Sandra Coppens, J. Lee, M. Popolizio, Michael Doumit, Rachel Salazar, Michelle A. Farrar, Peter G. Fuhr, M. Pedermonte, L. S. Lord-Halvorson, W. Leon, Y. S. Zeng, L. D'Argenzio, Russell J. Butterfield, C. Blomgren, Erika Finanger, S. Shea, Paola Tacchetti, N. Y. Ki, H. W. Choi, K. Oriyama, S. Wittevrongel, Catherine Siener, K. Mizuochi, M. Cowie, R. Van Coster, E. Gargaun, S. M. Scuplak, Sibylle Vogt, S. Stein, Tim Harrington, P. M. Ingelmo, J. Wootton, M. Tanyildiz, A. F. Rucian, Jonathan Marra, C. Frank Bennett, Claire L Wood, Nicolas Deconinck, Adnan Y. Manzur, Helene Verhelst, B. Purse, P. L. Léger, J. Cappell, S. Aziz-Zaman, H. Y. Wang, Claudio Bruno, S. Garcia Guixot, Robert Muni Lofra, Federica Trucco, S. M. Chun, Catherine E. Roberts, Ulrike Schara, Walter G. Bradley, K. L. De Valle, E. De Vos voor, S. Borell, A. Lim, Sophelia H. S. Chan, L. Rao, M. Shichiji, S. Rooze, T. M. Newcomb, Fouad Al-Ghamdi, Chiara Fiorillo, J. D. Endsley, L. Y. Sigurdardottir, Pallavi Anand, A. Zuffi, Julie A. Parsons, M. Kasper, A. Nishikawa, Sarah Gheuens, S. Turgeon-Desilet, T. Fujino, L. Staudt, Y. C. Wu, Jacinda B. Sampson, Paola Lanteri, Stephanie DeArmey, Partha S. Ghosh, Alexandra C. Ross, L. Adang, Laurent Servais, V. Tran, Alan Bielsky, Y. Otani, Navil F. Sethna, J. Hen, Perry B. Shieh, N. Fukuda, N. Miller, K. Eto, S. Paulose, Niklas Darin, C. Sabapathy, Robert J. Graham, Christopher Proud, Richard S. Finkel, Alexander G. Khandji, A. Della Marina, Adrian Murphy, Kathie M. Bishop, Tejaswi Kandula, Valentina Lanzillotta, Heather Szelag, Kalliopi Sofou, Y. H. Chou, Heike Koelbel, J. Eldblom, T. Lee, M. M. Martinez Moreno, Volker Straub, Laura E. Case, A. Lindstedt, G. Gili, A. Frank, H. C.C. Alvin, A. Ganfuss, Karen Herbert, Paul T. Golumbek, D. Villano, B. Wenderickx, B. C. Lim, W. S. Son

Background: Spinal muscular atrophy is an autosomal recessive neuromuscular disorder that is caused by an insufficient level of survival motor neuron (SMN) protein. Nusinersen is an antisense oligonucleotide drug that modifies pre–messenger RNA spl

Externí odkaz: https://explore.openaire.eu/search/publication?articleId=doi_dedup___::a1902aea91371408a707bf0d8e637462
https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29091570

Tento výsledek nelze pro nepřihlášené uživatele zobrazit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.

Unrelated donor marrow transplantation: an update of the experience of the Italian Bone Marrow Group (GITMO)

Autor: G, Dini, R, Cancedda, F, Locatelli, A, Bosi, G, Bandini, E P, Alessandrino, F, Porta, C, Uderzo, C, Messina, F, Fagioli, W, Arcese, P, Marenco, R, Fanin, M, Falda, D, Soligo, G, La Nasa, C, Giardini, A, Pession, R, Scimè, P, Di Bartolomeo, B, Bruno, L, Garbarino, T, Lamparelli, G, Giorgiani, E, Lanino, C, Manzitti, A, Bacigalupo

Unrelated donor bone marrow transplant (UD-BMT) has become an attractive alternative source of hematopoietic cells for patients lacking a matched sibling. The aim of this paper was to report on results of the 696 UD BMTs performed in 31 Italian insti

Externí odkaz: https://explore.openaire.eu/search/publication?articleId=pmid_dedup__::2c57dafc1597cdcb421ba0a9e5456c7c
http://hdl.handle.net/2318/1690923

Tento výsledek nelze pro nepřihlášené uživatele zobrazit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.