Zobrazeno 1 - 10
of 183
pro vyhledávání: '"AAV gene therapy"'
Publikováno v:
Molecular Therapy: Nucleic Acids, Vol 35, Iss 4, Pp 102314- (2024)
Adeno-associated virus (AAV) gene therapy for neurological disease has gained traction due to stunning advances in capsid evolution for CNS targeting. With AAV brain delivery now in focus, conventional improvements in viral expression vectors offer a
Externí odkaz:
https://doaj.org/article/364ed6dd98b84ec3a0c82e3411fd7ae9
Publikováno v:
Neurotherapeutics, Vol 21, Iss 4, Pp e00435- (2024)
Adeno-associated virus (AAV) mediated gene therapy is a leading gene delivery platform with potential to transform the landscape of treatment for neurological disorders. While AAV is deemed non-immunogenic compared to other viral vectors, adverse imm
Externí odkaz:
https://doaj.org/article/5cedf38b5ef142e08bcb6df00b6c0396
Autor:
Jacqueline E. Hunter, Caitlyn M. Molony, Jessica H. Bagel, Patricia O’Donnell, Charles H. Vite, Sanjeev Chawla, Harish Poptani, John H. Wolfe
Publikováno v:
Molecular Therapy: Methods & Clinical Development, Vol 32, Iss 2, Pp 101272- (2024)
Alpha-mannosidosis is caused by a genetic deficiency of lysosomal alpha-mannosidase, leading to the widespread presence of storage lesions in the brain and other tissues. Enzyme replacement therapy is available but is not approved for treating the CN
Externí odkaz:
https://doaj.org/article/32143ef83a1245e2aafcf6401173762a
Autor:
Bhavya S. Doshi, Benjamin J. Samelson-Jones, Timothy C. Nichols, Elizabeth P. Merricks, Joshua L. Siner, Robert A. French, Ben J. Lee, Valder R. Arruda, Mary Beth Callan
Publikováno v:
Molecular Therapy: Methods & Clinical Development, Vol 32, Iss 1, Pp 101205- (2024)
The hemophilias are the most common severe inherited bleeding disorders and are caused by deficiency of clotting factor (F) VIII (hemophilia A) or FIX (hemophilia B). The resultant bleeding predisposition significantly increases morbidity and mortali
Externí odkaz:
https://doaj.org/article/b7c59031eecd4b9ca3b2c7a6fcb6f7d7
Autor:
Claire O’Leary, Gabriella Forte, Nadia L. Mitchell, Amir Saam Youshani, Adam Dyer, Martin P. Wellby, Katharina N. Russell, Samantha J. Murray, Nelly Jolinon, Simon A Jones, Kevin Stacey, Daniel M. Davis, Els Henckaerts, David N. Palmer, Ian Kamaly-Asl, Brian W. Bigger
Publikováno v:
Journal of Translational Medicine, Vol 21, Iss 1, Pp 1-17 (2023)
Abstract Background Mucopolysaccharidosis IIIC (MPSIIIC) is one of four Sanfilippo diseases sharing clinical symptoms of severe cognitive decline and shortened lifespan. The missing enzyme, heparan sulfate acetyl-CoA: α-glucosaminide-N-acetyltransfe
Externí odkaz:
https://doaj.org/article/193bffc76643439f9aca34c4f8d77145
Autor:
Alexandra Burr, Patrick Erickson, Raphaela Bento, Kariman Shama, Charles Roth, Biju Parekkadan
Publikováno v:
Molecular Therapy: Methods & Clinical Development, Vol 27, Iss , Pp 368-379 (2022)
The use of adeno-associated virus (AAV) as a gene delivery vehicle for secreted peptide therapeutics can enable a new approach to durably manage chronic protein insufficiencies in patients. Yet, dosing of AAVs have been largely empirical to date. In
Externí odkaz:
https://doaj.org/article/e3e98773f95d4a3a8ef0c69fa7244bbe
Akademický článek
Tento výsledek nelze pro nepřihlášené uživatele zobrazit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
Akademický článek
Tento výsledek nelze pro nepřihlášené uživatele zobrazit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
Akademický článek
Tento výsledek nelze pro nepřihlášené uživatele zobrazit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
Akademický článek
Tento výsledek nelze pro nepřihlášené uživatele zobrazit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.
K zobrazení výsledku je třeba se přihlásit.